미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 울토미리스(Ultomiris, Ravulizumab-Cwvz)를 비정형 용혈성 요독 증후군(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 치료제로 신속 심사하기로 했다.
미국 제약회사인 알렉시온은 20일(현지시간) FDA가 장기지속형 C5 보체 억제제 울토미리스의 보충적 생물학적제제 허가신청을 받아들이고 우선 심사하기로 했다고 발표했다.
알렉시온은 울토미리스를 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제로 신청했다. 우선 심사 지정에 따른 심사완료 목표일은 올해 10월 19일로 정해졌다.
비정형 용혈성 요독 증후군은 중증의 만성적인 초희귀질환으로 대개 신장을 비롯한 중요 장기에 점진적인 손상을 유발하며, 신장부전과 조기 사망을 야기할 수 있다.
이번 신청은 최근 유럽신장학회-유럽투석이식학회(ERA-EDTA) 학술대회에서 발표된 임상 3상 시험 결과를 근거로 한다. 이 연구에서는 혈액학적 정상화와 신장 기능 개선으로 정의된 완전 TMA 반응에 대한 일차 평가변수가 달성됐다.
알렉시온의 연구개발 총괄 존 오를로프 부사장은 “이번 신청 접수는 이 파괴적인 질환을 앓는 사람에게 새로운 표준요법을 제공하려는 자사의 노력에서 중요한 단계”라며 “FDA와 긴밀한 협력을 통해 신속한 심사가 이뤄지길 기대한다”고 밝혔다.
울토미리스는 현재 미국에서 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자를 위한 치료제로 허가돼 있으며, 항C5 단일클론항체 솔리리스(Soliris, Eculizumab)의 후속 제품이다.
