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GBT, 겸상적혈구병 치료제 신속 승인 추진임상 3상 결과 긍정적...헤모글로빈 증가 입증
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발행 2019.06.16  12:48:43
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미국 바이오제약회사 글로벌블러드테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, GBT)는 미국에서 승인 신청을 추진 중인 겸상적혈구병(SCD) 치료제의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.

GBT는 14일(현지시간) 12세 이상의 겸상적혈구병 환자들을 대상으로 진행된 복셀로터(voxelotor)의 임상 3상 HOPE 연구에서 나온 새로운 결과를 공개했다. 이 연구에는 청소년 및 성인 겸상적혈구병 환자 274명이 등록됐다.

연구 결과 1일 1회 경구용 복셀로터로 치료를 받은 환자군은 위약군에 비해 24주째까지 헤모글로빈 수치를 통해 측정된 빈혈이 신속하고 지속적으로 개선된 것으로 나타났다. 또한 용혈이 개선된 것으로 관찰됐다.

전체 환자를 대상으로 한 ITT(Intention-To-Treat) 분석에 따르면 24주째 헤모글로빈이 1g/dL 넘게 증가한 환자 비율은 복셀로터 1500mg 치료군이 51.1%, 복셀로터 900mg 치료군은 32.6%, 위약군은 6.5%로 집계됐다.

24주째 평가가 완료되지 않은 환자는 제외된 PP(Per-Protocol) 분석에 따르면 헤모글로빈이 1g/dL 넘게 증가한 환자 비율이 각각 59.5%, 38.0%, 9.2%였다.

복셀로터 치료군의 헤모글로빈 수치가 위약군에 비해 유의하게 증가했음에도 불구하고 복셀로터 치료군의 혈관막힘위기(VOC)의 발생 수와 연간화된 발생률은 위약군보다 수치상으로는 개선됐지만 통계적으로 유의한 결과는 아니었다고 한다.

복셀로터의 안전성과 내약성은 우수한 것으로 확인됐다.

이러한 연구 자료는 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재됐으며 유럽혈액학회 학술대회에서 발표됐다. GBT는 새로운 연구 결과를 통해 미국에서 복셀로터의 승인을 획득할 수 있길 바라고 있다.

GBT의 테드 러브 최고경영자는 “이 추가적인 자료는 작년에 발표했던 154명의 환자에서 나온 24주 연구 결과를 강화한다”며 “미국에서 신속 승인 절차를 통해 심사를 받기 위해 올해 하반기 안에 복셀로터 신약승인신청 순차 제출 절차를 완료할 계획”이라고 밝혔다.

이어 “낮은 헤모글로빈 수치가 뇌졸중, 심근경색, 사망 위험 증가와 연관이 있다는 점을 고려할 때 복셀로터가 겸상적혈구병 환자의 주요 질병 결과를 개선시킬 수 있는 것으로 나타나 기쁘다”고 말했다.

미국 식품의약국(FDA)은 복셀로터를 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀소아질환 의약품으로 지정한 상태다.

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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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