미국 바이오제약회사 프로벤션 바이오(Provention Bio)의 신약 후보물질 PRV-031(테플리주맙, Teplizumab)이 제1형 당뇨병 발병을 최소 2년 이상 늦출 수 있는 것으로 나타났다.
프로벤션 바이오는 9일(현지시간) 미국국립보건원(NIH)의 지원을 받아 진행된 At-Risk라는 연구의 결과가 뉴잉글랜드저널오브메디슨 온라인에 게재됐으며 미국당뇨병학회(American Diabetes Association) 연례 학술대회에서 발표됐다고 전했다.
이 연구는 NIH 산하 국립당뇨병·소화기병·신장병연구소(National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases)와 제1형 당뇨병 연구 후원단체인 JDRF의 지원을 받았으며, 제1형 당뇨병 예방법을 발견하는 것을 목표로 하고 있는 국제단체인 트라이얼넷(TrialNet)에 의해 진행됐다.
테플리주맙은 항-CD3 단일클론항체 계열의 면역치료제로, 프로벤션 바이오는 마크로제닉스(MacroGenics)로부터 테플리주맙에 대한 권리를 획득했다.
마크로제닉스는 일라이 릴리와 함께 테플리주맙을 개발했었지만 이 약물이 당뇨병 진행을 지연시키지 못한 것으로 나타남에 따라 개발을 중단했던 것으로 알려졌다.
이번 연구에는 제1형 당뇨병 자가항체를 2개 이상 보유하고 있고 비정상적인 포도당 대사가 확인됨에 따라 1형 당뇨병 발병 위험이 있는 8~49세의 참가자 76명이 등록됐다.
피험자 중 72%는 18세 미만의 소아였다. 피험자들은 테플리주맙 치료군 또는 위약군으로 무작위배정됐다.
연구 결과 소아 및 성인에서 테플리주맙의 14일 치료 코스가 위약에 비해 임상적 1형 당뇨병 발생 및 진단을 평균 2년가량 유의하게 지연시킨 것으로 나타났다. 위약군의 경우 임상적 1형 당뇨병 진단까지의 평균 기간이 24개월을 조금 넘은데 비해, 테플리주맙 치료군의 경우 임상적 1형 당뇨병 진단까지의 평균 기간은 48개월을 넘었다.
연구 도중 임상적 당뇨병이 발생한 비율은 위약군이 72%, 테플리주맙 치료군이 43%였다. 테플리주맙의 내약성은 양호했으며 안전성 자료는 새로 진단받은 환자들을 대상으로 진행된 이전 연구에서 관찰된 것과 비슷했다.
연구 주저자인 예일대학교 면역생물학 및 의학부 교수인 케반 헤롤드 박사는 “이러한 결과는 임상적 제1형 당뇨병 발병 위험이 있는 사람들에게 실질적인 임상적 의미가 있다”며 “임상적 1형 당뇨병 발생을 지연시키는 것은 유아기, 초등학교, 고등학교 또는 대학교 이후 질병을 잘 관리할 수 있는 시점까지 질병 부담을 미룰 수 있다는 것을 뜻한다”고 설명했다.
이어 “이러한 위험이 있는 사람에서 테플리주맙을 통해 제1형 당뇨병에 개입하고 근본적으로 변화시킬 수 있을 것이다”며 “장기적인 결과를 평가하기 위한 연구 후속 기간 동안 환자를 관찰하면서 더 많은 것을 알 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
프로벤션 바이오의 애슐리 팔머 CEO는 “이러한 연구 결과를 토대로 PRV-031의 승인 경로를 평가하고 있다”며 “또한 임상 3상 PROTECT 연구를 통해 새로 진단된 1형 당뇨병 환자를 대상으로 PRV-031을 시험 중이다”고 밝혔다.
팔머 CEO는 “자사의 더 큰 목표는 한 세기 전에 인슐린이 개발된 이후에는 질병 경과 변화에 관한 혁신이 이뤄지지 않은 이 치명적인 자가면역질환의 전 과정에 대응하는 치료 옵션을 제공하는 것”이라고 강조했다.
이 소식이 전해진 뒤 프로벤션 바이오의 주가는 200% 이상 급등했다.
