미국 제약회사 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 새로운 계약을 통해 근육디스트로피 유전자 치료제 개발 역량을 강화했다.
버텍스는 6일(현지시간) 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와의 제휴를 확대하고 유전자 치료제 전문기업 엑소닉스(Exonics Therapeutics)를 인수하기로 했다고 발표했다.
이를 통해 버텍스는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy)과 근긴장디스트로피 1형(Myotonic Dystrophy Type 1, DM1)에 대한 새로운 치료제를 개발하기 위한 유전자편집 능력을 향상시킬 계획이다.
먼저 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스는 제휴를 확대하고 DMD와 DM1 치료를 위한 유전자편집 치료제 발굴 및 개발을 위한 독점적인 라이선싱 계약을 체결했다.
버텍스는 크리스퍼 테라퓨틱스에게 1억7500만 달러의 계약금을 지급하기로 했다. 크리스퍼는 버텍스의 개발 성과에 따라 최대 10억 달러의 단계별 지급금과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
이와 동시에 버텍스는 엑소닉스와 기업 인수에 관한 확정적인 계약을 맺었다. 엑소닉스는 DMD를 비롯한 중증 신경근육질환을 유발하는 돌연변이를 교정하는 획기적인 유전자편집 치료제를 개발 중인 회사다.
버텍스는 엑소닉스 인수를 위해 2억4500만 달러의 계약금을 포함해 약 10억 달러를 지불하기로 합의했다. 인수 절차는 올해 3분기 안에 완료될 예정이다.
버텍스의 제프리 라이덴 회장 겸 최고경영자는 “크리스퍼와의 제휴 확대와 엑소닉스 인수를 통해 DMD 및 DM1에 대한 선도적인 유전자편집 플랫폼을 구축하는데 필요한 지적재산권, 기술, 과학적 전문지식을 통합할 것”이라며 “이러한 거래는 심각한 질환을 앓는 사람을 위한 획기적인 의약품을 만들기 위해 과학 혁신에 투자한다는 자사의 전략에 부합한다”고 설명했다.
엑소닉스의 설립자인 에릭 올슨 박사는 “DMD와 DM1은 현재 치유할 수 있는 방법이 없는 파괴적인 근육질환”이라며 “심각한 질병에 대한 중요한 치료제를 개발한 실적을 갖고 있는 버텍스와 중증 신경근육질환에 안전하고 효과적인 1회 투여용 치료제를 개발하기 위한 노력을 결합하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
