미국 식품의약국(FDA)이 세엘진의 신약 후보물질 루스패터셉트(Luspatercept)를 신속 심사하기로 했다.
세엘진과 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)는 FDA가 루스패터셉트에 대한 세엘진의 생물학적제제 허가신청을 접수했다고 4일(현지시간) 발표했다.
루스패터셉트는 고리철적혈모구를 갖고 있고 적혈구 수혈이 필요한 초저위험에서 중간위험의 골수형성이상증후군(MDS) 연관 빈혈 성인 환자 및 적혈구 수혈이 필요한 베타지중해빈혈 연관 빈혈을 앓는 성인 환자 치료를 위한 적혈구 성숙약물이다.
FDA는 베타지중해빈혈 적응증에 대한 허가신청을 우선 심사 대상으로 지정했다. 이에 따라 심사완료 목표일이 올해 12월 4일로 정해졌다. 골수형성이상증후군 적응증에 대한 심사완료 목표일은 내년 4월 4일이다.
세엘진의 제이 백스트롬 최고의학책임자는 “루스패터셉트 신청 접수와 베타지중해빈혈에 대한 우선 심사 지정은 이 새로운 치료제를 환자에게 제공하는데 있어 중요한 또 다른 단계”라며 “루스패터셉트가 이 심각한 혈액질환들과 연관된 빈혈을 치료하는데 중요한 역할을 할 것이라고 믿고 있고, 이 치료제의 승인을 위해 당국과 긴밀히 협력하기를 기대한다”고 밝혔다.
신청서에 포함된 안전성 및 효능 결과는 루스패터셉트가 골수형성이상증후군과 베타지중해빈혈과 연관된 빈혈을 효과적으로 치료할 수 있는지 평가하기 위해 각각 진행된 MEDALIST와 BELIEVE라는 임상 3상 시험들에서 나왔다.
두 임상시험의 결과는 작년에 미국혈액학회 연례학술대회에서 발표됐다.
세엘진은 유럽에서 루스패터셉트를 승인받기 위한 시판허가신청도 제출한 상황이며 현재 유럽 규제당국의 심사가 진행되고 있다.
엑셀러론의 하비브 데이블 최고경영자는 “미국과 유럽에서 진행 중인 심사는 미충족된 수요를 가진 환자에게 획기적인 새 치료제를 최대한 빨리 제공한다는 자사의 주요 목표를 강력하게 뒷받침한다”고 강조했다. 그러면서 “치료받은 적이 없는 골수형성이상증후군 환자, 비-수혈의존성 베타지중해빈혈 환자, 골수섬유증 환자 등 다른 상태의 빈혈 환자를 위해 루스패터셉트의 효과를 계속 연구할 것”이라고 덧붙였다.
