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버텍스, 낭성섬유증 3제 병용요법 연내 승인신청
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버텍스, 낭성섬유증 3제 병용요법 연내 승인신청
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.05.31 12:00
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폐 기능 개선 입증...상당수 환자에 효과

미국 기반의 생명공학기업 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 낭성섬유증 3제 병용요법의 승인신청을 추진할 계획이라고 밝혔다.

버텍스는 차세대 교정제 VX-445(엘렉사카프토, elexacaftor), 테자카프토(tezacaftor), 이바카프토(ivacaftor)로 구성된 3제 병용요법을 12세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 승인 신청하기로 했다고 30일(현지시간) 발표했다.

낭성섬유증은 북아메리카, 유럽, 호주에서 약 7만5000명의 사람에게 영향을 미치는 희귀 유전질환이다. CFTR 유전자의 돌연변이로 인한 CFTR 단백질 결함 또는 결손 때문에 발생한다. CFTR 유전자 돌연변이는 2000여개가 있는 것으로 알려졌다. 이 질환은 주로 폐와 소화기관에 영향을 미친다.

버텍스는 F508del 돌연변이 1개와 최소 기능 돌연변이 1개를 보유한 환자를 대상으로 진행된 24주 임상 3상 연구와 F508del 돌연변이 2개를 보유한 환자를 대상으로 진행된 4주 임상 3상 연구에서 나온 최종 자료를 토대로 승인 신청을 제출할 것이라고 설명했다. 앞서 버텍스는 두 임상 3상 시험에서 일차 평가변수가 달성됐다고 발표한 바 있다.

두 연구의 최종 자료에 따르면 VX-445 기반의 3제 병용요법은 핵심 이차 평가변수에 대해 유의한 개선효과를 보였다. 24주 연구에서는 VX-445 3제 병용요법으로 치료받은 환자군의 예측된 1초 강제호기량 평균 절대 개선치가 14.3%p로 나타났다. 

또한 VX-445 3제 병용요법군은 연간화된 폐 악화율이 위약군에 비해 63% 감소했다. VX-445 3제 병용요법의 내약성은 우수한 것으로 확인됐다.

버텍스는 올해 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청을 제출하고, 유럽의약청(EMA)에는 올해 4분기에 시판허가신청을 제출할 계획이다.

버텍스는 VX-445 3제 병용요법과 함께 VX-659 기반의 3제 병용요법도 임상 3상 프로그램을 통해 평가했다. 두 병용요법 모두 임상 3상 연구에서 목표를 달성했는데, 버텍스는 더 많은 수의 낭성섬유증 환자에게 혜택을 줄 수 있는 VX-445의 승인 신청을 추진하기로 결정했다.

버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “F508del 변이 1개와 최소 기능 변이 1개를 보유한 낭성섬유증 환자군은 현재 근본적인 질병 원인에 대한 치료 옵션이 없는 낭성섬유증 환자군 중 가장 규모가 크다”며 “최종 임상 3상 자료는 이 환자들에게 질환조절 의약품을 전달하고, F508del 변이 2개를 보유한 환자들에게도 크게 향상된 혜택을 제공하는데 중요한 단계다”고 말했다.


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