미국 생명공학기업 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)와 미국 펜실베이니아대학교가 유전자 치료제 연구를 위한 제휴를 확대하기로 했다.
아미커스와 펜실베이니아대학교의 페렐만의과대학은 29일(현지시간) 공식 발표를 통해 리소좀 질환과 추가적인 희귀질환 12개에 대한 새로운 유전자 치료제를 함께 연구하고 개발하기 위해 새로운 5년간의 제휴 계약을 맺었다고 발표했다.
이 제휴는 아미커스의 단백질공학 및 당생물학 전문지식과 펜실베이니아대의 유전자 전달 기술을 결합해 최적의 세포 유입, 표적화, 투여, 안전성, 제조용이성을 갖춘 유전자 치료제를 개발하기 위한 것이다.
아미커스와 펜실베이니아대는 이미 폼페병에 대한 전임상 연구에서 고무적인 결과를 얻은 바 있다. 이번 제휴 확대는 이러한 초기 성공을 바탕으로 이뤄졌다.
아미커스와 펜실베이니아대는 폼페병, 파브리병, CDKL5 결핍 장애 외에도 C형 니만피크병, 산필리포 증후군이라고 알려진 점액다당류증 IIIB형과 IIIA형 등의 희귀 유전질환들에 대한 유전자 치료제를 연구할 계획이다.
또한 아미커스는 이 계약을 통해 추가적인 리소좀 질환과 희귀질환 12개에 대한 새 유전자 치료제 플랫폼 기술 및 프로그램을 개발하기 위해 펜실베이니아대의 유전자 치료제 프로그램과 협력할 수 있는 독점적인 질병특이적 접근성을 획득했다.
펜실베이니아대는 새로운 유전자 치료제 기술 개발을 위한 발굴 연구를 수행할 것이다. 아미커스는 펜실베이니아대의 기술을 결합해 연구 및 기술 플랫폼을 발전시킬 생각이다.
계약 조건에 따라 아미커스는 매년 1000만 달러를 펜실베이니아대의 유전자 치료제 프로그램에 투자하기로 했다. 제휴 범위에는 레트 증후군(Rett Syndrome), 엔젤만 증후군(Angelman Syndrome), 근긴장디스트로피, 다른 근디스트로피에 대한 연구 프로그램도 포함된다.
아미커스의 존 크롤리 회장 겸 최고경영자는 “펜실베이니아대와의 제휴 확대는 희귀질환을 앓고 있는 수많은 전 세계 환자들의 고통을 경감시킬 수 있는 치료제를 개발하려는 노력에 있어 과감한 진전이다”고 밝혔다.
이어 “펜실베이니아대와의 제휴를 통해 희귀 대사질환의 근본적인 질병 생물학에 대한 이해와 자사의 단백질 공학 및 개발 전문지식, 펜실베이니아대의 유전자 치료제 개발 역량을 적용할 수 있는 리소좀 질환과 다수의 희귀질환들에 초점을 맞출 수 있게 됐다”며 “아미커스는 파브리병에 대한 정밀의약품과 폼페병에 대한 후기단계 생물의약품, 업계 최대 규모의 희귀질환 유전자 치료제 파이프라인을 통해 인간 유전의학 분야에서 선두에 있는 글로벌 생명공학기업으로 도약할 수 있는 기반을 확보했다”고 강조했다.
