미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 새로운 유방암 표적치료제 피크레이(Piqray, alpelisib)를 승인했다.
노바티스는 FDA가 내분비요법 도중 또는 이후 병이 진행된 호르몬수용체(HR) 양성, 사람상피세포증식인자수용체2(HER2) 음성, PIK3CA 변이, 진행성 또는 전이성 유방암 폐경 후 여성 및 남성 환자 치료를 위해 피크레이와 풀베스트란트(fulvestrant) 병용요법을 허가했다고 24일(현지시간) 발표했다.
노바티스에 의하면 PIK3CA는 HR+/HER2- 유방암에서 가장 흔히 변이되는 유전자로, HR+/HER2- 유방암 환자 중 약 40%가 PIK3CA 돌연변이를 가진 것으로 추산되고 있다.
PIK3CA 변이는 종양 성장, 내분비요법에 대한 내성, 나쁜 예후와 연관이 있다. 피크레이는 PI3K 경로를 억제하면서 PIK3CA 변이의 영향을 표적으로 삼는 키나아제 억제제로, HR+ 진행성 유방암에서 내분비 내성을 극복하는데 도움이 될 수 있다.
노바티스 항암제사업부 수잔느 샤퍼트 CEO는 “노바티스 생의학연구소(NIBR)가 발굴한 피크레이의 승인은 PIK3CA 변이를 가진 HR+/HER2- 진행성 유방암에 대한 최초의 치료제가 허가된 것이다. 이 유전자 변이를 가진 환자의 수요를 해결하는 새 치료 옵션을 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이번 FDA 승인은 SOLAR-1 임상 3상 시험 결과를 근거로 이뤄졌다.
피크레이와 풀베스트란트 병용요법은 풀베스트란트 단독요법에 비해 PIK3CA 변이 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자의 무진행 생존기간(PFS)을 두 배 가까이 연장시킨 것으로 나타났다.
피크레이와 풀베스트란트 병용요법군의 무진행 생존기간 중앙값은 11.0개월, 풀베스트란트 단독요법군은 5.7개월이었다.
전체 종양 크기가 최소 30% 이상 감소한 환자 비율인 전체 반응률(ORR)은 피크레이와 풀베스트란트 병용요법군이 35.7%, 풀베스트란트 단독요법군이 16.2%로 집계됐다.
가장 흔한 부작용으로는 고혈당, 크레아티닌 수치 상승, 설사, 발진, 혈중 림프구 수 감소, 간 효소 수치 상승, 구역, 피로, 적혈구 수치 저하, 리파아제 상승, 식욕 감소, 구내염, 구토, 체중 감소, 칼슘 수치 저하, aPTT 연장, 탈모 등이 보고됐다.
피크레이는 PIK3CA 변이 유무를 확인하기 위한 퀴아젠(Qiagen)의 동반진단검사와 함께 FDA 우수종양학센터의 실시간항암제심사 파일럿 프로그램을 통해 승인됐다.
이 프로그램은 정식 승인 신청 제출 이전에 FDA가 주요 효능 및 안전성 자료를 분석할 수 있도록 하는 제도로, 피크레이는 이러한 파일럿 프로그램을 통해 당초 예정보다 3개월가량 일찍 승인을 획득한 것이다.
노바티스는 환자들에게 의약품에 대한 접근성과 다양한 수요를 해결하기 위한 자원 및 지원을 제공하기 위해 노력하고 있다고 덧붙였다.
