미국 제약기업 바이오크리스트(BioCryst Pharmaceuticals)는 경구용 유전성 혈관부종 치료제 BCX7353의 임상 3상 시험 결과를 발표한 이후 주가가 50% 이상 급락했다.
바이오크리스트는 21일(현지시간) 공식 발표에서 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 1일 1회 경구용 BCX7353의 임상 3상 APeX-2 시험에서 110mg과 150mg에 대한 일차 평가변수가 달성됐다고 밝혔다.
BCX7353 150mg 용량은 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종발작 발생률을 위약에 비해 44% 감소시켰으며, 110mg 용량은 발작 발생률을 위약에 비해 30% 감소시킨 것으로 나타났다.
BCX7353 150mg을 투여받은 환자 중 50%는 치료 전과 비교했을 때 발작 발생률이 70% 이상 감소한 것으로 분석됐다. 치료 전에 한 달에 발작이 2회 미만으로 발생했던 환자군에서는 BCX7353 150mg이 발작 발생률을 위약에 비해 66% 감소시켰다.
BCX7353은 전반적으로 안전하고 내약성이 우수한 것으로 관찰됐다. 약물과 관련된 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 구역, 소화불량, 설사 등이었다. APeX-2 시험의 자세한 결과는 차후 학술지와 학술대회에서 발표될 예정이다.
다만 외신 보도에 따르면 이러한 연구 결과는 기대에 못 미치는 수준이며, 이로 인해 바이오크리스트의 주가가 급락한 것으로 추정되고 있다.
시장분석가들은 경구용 치료 대안을 향한 수요가 존재하기는 하지만 이미 효과적인 주사형 치료제들이 시중에 나와 있는 상황에서 경쟁력을 확보하기 위해서는 BCX7353이 발작 발생률을 위약에 비해 최소 50% 이상 감소시키는 것으로 입증돼야 한다고 보고 있다.
한편 앞서 미국에서 작년에 승인된 다케다 자회사 샤이어의 타크자이로(Takhzyro, 라나델루맙) 피하주사제는 위약에 비해 혈관부종발작 발생률을 최대 87% 감소시키는 것으로 입증됐다.
일단 바이오크리스트는 APeX-2 시험 결과를 토대로 올해 4분기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청을 제출하고, 유럽에서는 내년 1분기에 시판허가신청을 제출할 계획이다.
