아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)의 희귀 유전질환 치료제 웨이리브라(Waylivra, volanesorsen)가 유럽에서 승인을 획득했다.
악시아와 아이오니스는 웨이리브라가 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)이 유전적으로 확인됐으며 췌장염 위험이 높고 식이요법 및 중성지방 저하 치료에 적절한 반응을 보이지 않은 성인 환자에서 식이요법과 병용하는 치료제로 유럽 집행위원회에 의해 조건부 시판 허가됐다고 7일(현지시간) 발표했다.
이 승인은 앞서 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시한데 따른 것이다. 악시아와 아이오니스는 조건부 시판 허가에 따라 비중재 시판 후 안전성 연구를 실시할 계획이다.
악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “웨이리브라는 FCS를 앓는 사람을 위해 승인된 유일한 치료제로 이 승인은 전 세계 FCS 커뮤니티에게 중요한 이정표”라며 “웨이리브라를 올해 독일에서 먼저 발매하고 내년에 다른 유럽 국가들에서 발매할 계획으로, FCS 환자에게 이 치료 옵션을 제공할 준비가 돼 있다”고 밝혔다.
FCS는 매우 드물고 치명적일 수 있는 질환으로 지질단백질 지질분해효소(lipoprotein lipase, LPL) 기능 손상으로 인해 발생한다.
중증 고중성지방혈증과 예측할 수 없고 치명적인 급성 췌장염, 영구적인 장기 손상으로 인한 만성 합병증 등 심각한 위험과 질병 부담을 초래할 수 있다. 전 세계 FCS 환자 수는 3000~5000명이며 이 중 1000명이 유럽에 거주하는 것으로 추산된다.
웨이리브라는 아이오니스와 악시아에 의해 공동으로 개발된 안티센스 올리고뉴클레오티드 의약품으로 혈장 중성지방을 조절하는 단백질인 ApoC-III의 생산을 감소시킨다. 일회용 프리필드시린지에 들어있으며 자가주사하는 피하주사제다.
웨이리브라의 승인은 APPROACH 임상 3상 연구 결과와 현재 진행 중인 APPROACH 개방표지 연장 연구 결과, COMPASS 임상 3상 연구 결과를 근거로 이뤄졌다.
웨이리브라는 역대 최대 규모의 FCS 임상시험인 APPROACH에서 중성지방을 77%가량 유의하게 감소시켰으며, 위약과 비교하면 94% 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 재발성 췌장염 병력이 있는 환자들의 췌장염 발작을 유의하게 감소시킨 것으로 분석됐다.
APPROACH 연구에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 주사부위반응, 혈소판 수 감소 등이었다. 웨이리브라는 혈소판감소증 위험과 연관이 있기 때문에 혈소판 감소증을 조기에 발견하고 관리하기 위한 강화된 모니터링을 필요로 한다. 악시아와 아이오니스는 미국과 유럽에서 웨이리브라에 대한 조기 접근 프로그램(EAP)을 시행하고 있다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고운영책임자는 “웨이리브라는 지난 2년 안에 승인된 아이오니스의 3번째 의약품"이라면서 "우리의 매우 효율적이고 생산적인 안티센스 기술은 질병의 근본 원인을 정확하게 표적으로 삼고 치료할 가능성이 있으며, FCS는 새로운 기술이 이상적으로 해결할 수 있는 질환의 한 예”라고 강조했다.
