영국 제약회사 GW 파마슈티컬스(GW Pharmaceuticals)의 대마 성분 의약품 에피디올렉스(Epidiolex, 칸나비디올)가 결절성 경화증(Tuberous Sclerosis Complex) 연관 발작에 효과적인 것으로 나타났다.
GW 파마슈티컬스와 미국 자회사 그리니치 바이오사이언스(Greenwich Biosciences)는 희귀 소아기 발병 뇌전증 유형 중 하나인 결절성 경화증에 대한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 6일(현지시간) 발표했다.
이 임상시험에는 치료저항성 결절성 경화증을 진단받은 환자 224명이 참가했으며 환자들은 항간질제 치료와 병행해 에피디올렉스 또는 위약을 투여받는 그룹으로 무작위배정됐다.
에피디올렉스는 발작 빈도 감소에 관한 일차 평가변수를 달성했다. 에피디올렉스 25mg/kg/day 투여군과 50mg/kg/day 투여군은 각각 발작이 치료 전에 비해 48.6%, 47.5% 감소한 것으로 분석됐으며 이에 비해 위약군은 26.5% 감소했다.
또한 모든 이차평가변수 결과가 일차 평가변수에 대한 효과를 뒷받침하는 것으로 확인됐다. 안전성 프로파일은 이전 연구에서 관찰된 것과 비슷했으며 새로운 안전성 위험은 발견되지 않았다.
이 임상시험의 자세한 결과는 차후 학술대회와 학술지를 통해 공개될 예정이다.
GW의 저스틴 고버 CEO는 “에피디올렉스에 대한 긍정적인 임상 3상 시험 결과가 나온 것은 이번이 5번째로, 에피디올렉스는 최근에 미국에서 레녹스-가스토 증후군과 드라베 증후군 연관 발작에 대한 치료제로 발매됐다. 이러한 새로운 자료는 에피디올렉스가 TSC 연관 부분발작 및 전신발작을 감소시킨다는 것을 보여주며, 에피디올렉스의 사용을 뒷받침하는 과학적 증거를 확대한다”고 밝혔다.
그러면서 이 자료를 토대로 올해 4분기에 미국 식품의약국(FDA)에 보충적 신약승인신청을 제출할 계획이며 2020년 안에 에피디올렉스의 적응증이 확대되길 기대하고 있다고 덧붙였다.
