미국 식품의약국(FDA)이 희귀 자가면역질환인 람베르트-이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome, LEMS)을 앓는 소아 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.
FDA는 6일(현지시간) 공식 발표를 통해 제코버스 제약(Jacobus Pharmaceutical Company)의 루저기(Ruzurgi, 아미팜프리딘) 정제를 6세에서 17세 미만의 람베르트-이튼 근무력 증후군 환자를 위한 치료제로 승인했다고 밝혔다.
미국에서는 작년에 카탈리스트(Catalyst Pharmaceuticals)의 퍼댑스(Firdapse, 아미팜프리딘)가 람베르트-이튼 근무력 증후군 치료제로 승인된 바 있다. 다만 퍼뎁스는 18세 이상의 성인 환자를 위한 치료제로 승인됐으며 소아 환자에서는 안전성 및 효과성이 확인되지 않았다.
FDA 의약품평가연구센터 신경계제품부 책임자 빌리 던 박사는 “FDA는 소아 희귀질환에 대한 치료제 개발과 승인을 촉진하기 위해 계속 노력하고 있다”며 “이 승인은 일상생활에 큰 어려움을 야기할 수 있는 근력 약화 및 피로를 앓는 소아 LEMS 환자에게 매우 필요했던 치료 옵션을 제공할 것이다”고 말했다.
LEMS는 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환으로 근력 약화 등의 증상을 유발한다. LEMS 환자에서는 면역체계가 신경근육접합부를 공격하며 근육세포에 신호를 보내는 신경세포의 능력을 방해한다.
LEMS는 다른 자가면역질환들과 연관이 있을 수 있지만 소세포폐암 같은 암 환자에서 더 흔하게 발생한다. 모든 연령에서 발생할 수 있으며 전 세계 유병률은 인구 백만 명당 3명으로 추산된다.
FDA는 6~17세의 소아 환자에 대한 루저기의 사용이 적절하고 잘 통제된 연구에서 나온 증거와 성인 환자에서의 약동학 자료, 소아 환자에서 투여용법 확인을 위해 시행된 약동학 모델링 및 시뮬레이션, 소아 환자에 대한 안전성 자료에 의해 뒷받침된다고 설명했다.
루저기의 효과는 성인 LEMS 환자 32명을 대상으로 실시된 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상시험을 통해 증명됐다. 연구에 참가한 환자들은 최소 3개월 이상 루저기를 복용하고 있었다. 이 연구에서는 루저기를 계속 복용한 환자군과 위약으로 전환된 환자군이 비교됐다.
치료 효과는 의자에서 일어나 3미터를 걷고 의자로 돌아오는 과정을 멈추지 않고 3회 반복한 시간을 측정하는 검사로 평가됐다.
루저기를 계속 복용한 환자는 위약군에 비해 손상을 더 적게 경험한 것으로 나타났다. 또한 LEMS 관련 약화에 관한 자기평가척도 검사 결과 위약군이 더 큰 약화를 경험한 것으로 확인됐다.
루저기를 복용한 소아 및 성인 환자가 경험한 가장 흔한 부작용은 작열감 또는 따끔거리는 감각, 복통, 소화불량, 어지럼증, 구역 등이었다. 소아 환자에서 보고된 부작용은 성인 환자에서 보고된 것과 비슷했다. 다만 발작 경험이 없는 환자에서 발작이 관찰됐다.
FDA는 루저기 복용 이후 발진, 두드러기, 가려움증, 발열, 부기 또는 호흡곤란 같은 과민반응 징후가 나타날 경우 즉시 의료전문가에 알려야 한다고 당부했다.
FDA는 루저기를 우선 심사 및 패스트트랙 대상으로 지정한 바 있으며 희귀의약품으로도 지정했다.
