미국 식품의약국(FDA)이 미국 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 백혈병 치료제 팁소보(Tibsovo, ivosidenib)의 적응증을 확대 승인했다.
아지오스는 FDA가 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1) 억제제 팁소보를 75세 이상이거나 집중적 유도 화학요법의 사용을 배제시키는 동반질병이 있고 감수성 IDH1 변이를 가진 것으로 확인된 새로 진단된 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 2일(현지시간) 발표했다.
이 승인 신청은 FDA에 의해 우선 심사됐다. 또한 정식으로 자료가 제출되기 이전에 FDA가 임상시험 자료에 접근할 수 있도록 함으로써 보다 효율적인 항암제 심사를 진행하기 위한 제도인 실시간 항암제 심사(Real-Time Oncology Review) 파일럿 프로그램을 통해 접수됐다.
팁소보는 미국에서 작년 7월에 IDH1 변이를 가진 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병 성인 환자를 위한 치료제로 처음 승인됐다.
아지오스에 의하면 전체 AML 환자 중 6~10%는 IDH1 변이를 보유한 것으로 추정된다. 변이된 IDH1 효소는 정상적인 혈액 줄기세포 분화를 차단하면서 급성 백혈병 발병에 기여한다.
이번 FDA의 승인은 75세 이상이거나 동반질병으로 인해 집중적 유도 화학요법을 받을 수 없는 새로 진단된 IDH1 변이 AML 성인 환자 28명을 대상으로 실시된 임상 1상 시험의 결과를 토대로 이뤄졌다.
시험 결과 28.6%의 환자들이 완전 관해에 도달했으며, 42.9%는 완전 관해 또는 부분적인 혈액학적 개선을 동반한 완전 관해에 도달한 것으로 집계됐다.
이 연구에서 25%에 해당하는 환자 7명은 치료하지 않을 경우 치명적일 수 있는 분화증후군을 경험했으며 이 가운데 6명이 회복했다. 팁소보의 처방정보에는 분화증후군 발생 위험에 대한 박스형 경고문이 포함돼 있다.
아지오스의 크리스 보우덴 최고의학책임자는 “지난 2년 동안 다수의 새로운 AML 의약품이 승인됐지만 여전히 많은 새로 진단된 환자들이 연령 및 동반질병으로 인해 기존 치료제 또는 병용요법으로 치료받지 못하고 있다”고 설명했다.
그러면서 “이번 추가 승인을 통해 다른 치료 옵션이 없을 수 있는 IDH1 변이 환자에게 경구용 표적치료제를 제공할 수 있게 됐다. 또한 자사는 현재 진행 중인 임상 3상 시험을 통해 팁소보와 집중 화학요법, 아자시티딘(azacitidine) 병용요법을 평가하면서 새로 진단된 AML 환자에서 팁소보의 유용성을 확대하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
