미국 식품의약국(FDA)이 글락소스미스클라인(GSK)의 벤리스타(Benlysta, 벨리무맙)를 소아 루푸스 환자를 위한 최초의 치료제로 승인했다.
GSK는 26일(현지시간) FDA가 우선 심사 절차를 통해 B림프구 자극인자(BLyS) 특이적 억제제인 벤리스타 정맥주사(IV) 제형을 5세 이상의 전신홍반루푸스(SLE) 소아 환자에 사용하는 것을 허가했다고 발표했다. 미국에서 시판 중인 피하주사(SC) 제형은 이번 승인에 포함되지 않았다.
FDA 의약품평가연구센터의 자넷 우드콕 센터장은 “FDA는 벤리스타 IV가 소아 SLE 환자의 충족되지 않은 수요를 해결할 수 있기 때문에 이 신청서에 대한 심사 및 승인을 신속히 진행했다"면서 "루푸스를 치유할 수 있는 방법이 없는 상황이지만 이 치료제는 소아 환자의 질병 조절을 도울 수 있으며, 삶의 질을 향상시키고 장기 손상 및 장애 위험을 낮출 수 있다”고 설명했다.
이 승인은 벤리스타 IV의 적응증을 5세 이상이며 표준요법으로 치료 중인 활동성 자가항체 양성 전신홍반루푸스 소아 환자가 포함되도록 확대한다.
미국에서 벤리스타는 2011년에 성인 환자를 위한 치료제로 승인됐으며, 이번 승인으로 성인 및 소아 전신홍반루푸스에 승인된 유일한 의약품이 됐다.
GSK가 제출한 보충적 생물학적제제 허가신청(sBLA)은 PLUTO라는 승인 후 연구의 자료를 근거로 하고 있다. 이 연구에서는 5~11세의 아동 13명과 12~17세의 청소년 80명을 대상으로 1년 동안 벨리무맙 10mg/kg과 표준요법 병용요법의 효능, 안전성, 약동학이 평가됐다.
그 결과 벨리무맙과 표준요법으로 치료받은 환자군은 위약과 표준요법으로 치료받은 환자군에 비해 52주째 루푸스 반응지수(SRI) 반응률로 측정된 질병 활성도가 유의하게 개선된 것으로 나타났다. 벨리무맙 치료군의 반응률은 52.8%, 위약군은 43.6%로 집계됐다.
한 가지 이상의 이상반응 및 심각한 이상반응을 경험한 환자 비율은 벨리무맙 치료군이 79.2% 및 17.0%, 위약군이 82.5% 및 35.0%였다.
치료 중단을 초래한 이상반응으로는 루푸스신염, A형 간염, 고아미노전이효소혈증, 급성췌장염, 대상포진 후 신경통, 망막 혈관염, 췌장염 등이 보고됐다.
벤리스타의 제품 정보에는 사망, 심각한 감염, 과민반응, 우울증 등에 대한 경고문이 포함돼 있다. 이 약물은 생백신과 동시에 투여하지 말아야 한다.
GSK의 R&D 총괄 할 배런 최고과학책임자는 “소아 루푸스 환자의 경우 질환 치료에 도움이 되는 치료 옵션이 제한적"이라며 "이 신속 승인 결정은 미국 내 소아 환자들이 이 자가면역질환의 영향을 관리하는데 도움이 되는 혁신적인 의약품을 이용할 수 있게 됐다는 것을 의미한다”고 강조했다.
