OTC 결핍증 치료제...임상 돌입 연기
미국 식품의약국(FDA)이 mRNA 치료제 전문기업 트랜스레이트 바이오(Translate Bio)의 희귀질환 치료제에 대해 임상시험 보류 조치를 내렸다.
트랜스레이트 바이오는 FDA로부터 임상시험 보류 조치를 구두도 통보받았다고 22일(현지시간) 발표했다. 회사 측에 의하면 FDA는 오르니틴 트랜스카바미라제(ornithine transcarbamylase, OTC) 결핍증 치료제 MRT5201의 임상시험 신청에 대한 검토를 완료했으며 추가적인 임상 및 비임상적 의문점이 있다고 설명했다.
트랜스레이트 바이오는 작년 12월에 OTC 결핍증 환자를 대상으로 MRT5201의 임상 1/2상 시험을 시작하기 위해 임상시험 신청을 제출했다.
MRT5201은 완전 기능적 OTC 효소를 암호화하는 mRNA를 간에 전달함으로써 간세포가 정상적인 OTC 효소를 생산할 수 있게 하는 OTC 결핍증 치료제 후보물질이다. MRT5201은 미국과 유럽에서 OTC 결핍증에 대한 희귀의약품으로 지정된 상태다.
트랜스레이트 바이오는 가까운 시일 내에 FDA로부터 추가적인 정보가 담긴 정식 문서를 받게 될 것이며, FDA와 협력해 가능한 한 빨리 이를 해결할 계획이라고 밝혔다.
저작권자 © 의약뉴스 무단전재 및 재배포 금지
