미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(Bristol-Myers Squibb)의 스프라이셀(Sprycel, 다사티닙)을 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 급성 림프구성 백혈병(ALL) 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 FDA가 1세 이상의 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 소아 환자 치료를 위한 화학요법과의 병용요법으로 스프라이셀의 적응증을 확대했다고 2일(현지시간) 발표했다.
스프라이셀은 미국에서 이 환자군을 위해 승인된 유일한 2세대 티로신 키나아제 억제제다. 스프라이셀은 이전에 1세 이상의 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(CML) 소아 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다.
이번 승인은 임상 2상 시험인 CA180-372의 자료를 근거로 우선 심사 절차를 통해 이뤄졌다. CA180-372 임상시험에는 새로 진단된 B세포 전구 Ph+ ALL 소아 환자 78명이 포함됐다.
이 연구에서 3년째 무사건 생존율은 64.1%로 나타났다. 연구 도중 환자 3명이 치명적인 이상반응을 경험했으며 8명은 이상반응으로 인해 치료를 중단했다.
가장 흔한 이상반응으로는 발열, 발열성 호중구감소증, 점막염, 설사, 패혈증, 저혈압, 감염, 과민증, 구토, 신부전증, 복통, 근골격계 통증 등이 보고됐다.
CA180-372 임상시험의 주저자인 필라델피아아동병원의 스티븐 헝거 박사는 “최근 몇 년 동안 치료법이 발전함에 따라 Ph+ ALL 소아 환자들의 결과가 전반적으로 개선되기는 했지만 여전히 추가적인 대안이 필요하다. CA180-372 연구는 두개방사선조사와 조혈모세포이식 사용을 제한하도록 설계됐기 때문에 유익한 정보를 제공한다”고 설명했다.
브리스톨마이어스스퀴브 혈액질환부문 개발 책임자인 제프리 잭슨 박사는 “암을 앓는 소아 환자와 젊은 성인 환자를 위한 치료제를 개발하고 제공하는 것이 시급하다는 것을 인식하고 있다”며 “오늘 승인은 소아암에 대한 자사의 노력을 보여주는 중요한 예”라고 말했다.
이어 “만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 소아 환자에 대한 적응증을 토대로 두 번째 유형의 소아 백혈병에 대해 스프라이셀을 제공하게 돼 기쁘다. 이 승인으로 의사들이 적절한 Ph+ ALL 소아 환자에게 제공할 수 있는 또 다른 치료 옵션을 갖게 될 것이다”고 덧붙였다.
