미국 FDA는 사망으로 이어지거나 장기이식이 필요할 수 있는 만성적인 진행성, 쇠약성 희귀 폐질환인 폐동맥 고혈압을 앓고 있는 성인 환자를 위한 경구용 치료제로 악텔리온 파마슈티컬스의 업트라비(Uptravi, selexipag)를 승인했다.
FDA 약물평가연구센터 제1약물평가국의 엘리스 웅거 박사는 “업트라비는 폐동맥고혈압 환자들에게 추가적인 치료대안을 제공한다”며 “희귀질환에 대해 새로운 치료대안을 제공하기 위한 FDA의 지원은 계속될 것”이라고 전했다.
폐동맥 고혈압은 심장과 폐를 연결하는 동맥에서 고혈압이 발생한 것으로 오른쪽 심장이 평소보다 제기능을 못하면서 운동능력이 제한되거나 호흡곤란 및 다른 중증 합병증을 유발할 수 있다.
업트라비는 경구용 IP 프로스타사이클린 수용체 작용제 계열의 약물이다. 이 약물은 혈관을 넓히기 위해 혈관벽의 근육을 완화하고 폐동맥의 혈압을 감소시키는 작용기전을 갖고 있다.
업트라비의 안전성과 효능은 1156명의 환자들이 참가한 장기적인 임상시험 결과를 토대로 입증됐다. 업트라비는 위약과 비교했을 때 폐동맥고혈압으로 인한 입원율과 질병진행위험을 감소시키는 효과가 있는 것으로 나타났다. 임상시험의 참가자들은 평균적으로 1.4년 동안 업트라비를 이용했다.
가장 흔한 부작용으로는 두통, 설사, 턱 통증, 구역, 근육통, 구토, 손발 통증, 안면홍조 등이 보고됐다.
업트라비는 FDA에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 희귀의약품 지정은 희귀질환에 대한 의약품 개발을 장려하기 위해 세액공제, 사용자요금면제, 추가적인 독점권 부여 같은 유인책이 함께 제공된다.
악텔리온은 내년 1월 초부터 미국에 있는 환자들이 업트라비를 이용할 수 있게 될 것이라고 밝혔다.
