미국 FDA가 유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)의 유니툭신(Unituxin, dinutuximab)을 최초의 신경모세포종 치료제로 승인했다.
FDA에 의하면 미국에서는 매년 650명이 신경모세포종을 진단받는 것으로 추산되고 있다.
신경모세포종은 소아에게서 가장 많이 발생하는 희귀한 암으로 소아암 중 뇌암에 이어 두 번째로 흔한 고형 종양이다. 신경모세포종 환자 중 장기간 생존하는 환자의 비율은 40~50% 정도에 불과하다.
신경모세포종은 신경능세포라는 미성숙 신경세포에 영향을 미치며 보통 5세 미만의 소아기에 진단된다. 대부분의 경우 부신수질 및 교감신경절에서 나타나지만 골수, 뼈, 림프절, 피부 같은 다른 조직으로 확산되기도 한다.
기존의 치료방법은 주로 확산되지 않은 종양을 수술로 제거하는 것이며 진행상태가 광범위한 경우에는 집중적인 항암화학요법과 방사선요법을 병행한다.
유니툭신은 신경모세포종 세포 표면의 당지질 항원과 결합하는 항-GD2 항체다. FDA는 1차 치료제에 반응이 있었던 고위험군 환자를 대상으로 유니툭신과 면역촉진제 병용요법을 함께 사용할 수 있도록 승인했다.
유럽에서 유니툭신은 2013년 말에 승인 신청이 이뤄졌지만 아직 EMA의 허가가 나오지 않았다.
유나이티드 측은 유니툭신과 과립구대식세포집락자극인자(GM-CSF), 인터류킨-2(IL-2), 13-시스 레티노산을 병용한 결과 면역반응이 암세포에 대항하도록 도울 수 있었다고 설명했다. 유니툭신은 암세포의 비단백질 항원을 표적으로 하는 첫 치료제다.
약물의 안전성과 효능은 방사선요법과 골수이식을 병행해 수술 및 다제 항암요법을 받은 이후 종양이 축소된 환자 226명을 대상으로 진행된 임상시험 자료를 토대로 입증됐다.
유니툭신 병용요법을 받은 환자 중 3년 이후까지 생존하고 종양 성장 및 재발 위험이 없어진 환자의 비율은 63%로 나타났다.
FDA 항암제제 및 항암제 부문 책임자인 리처드 파즈두르 박사는 “유니툭신은 고위험 신경모세포종을 겪고 있는 소아 환자의 생존기간을 연장시킬 수 있는 치료대안에 대한 결정적 수요를 충족시킨다”고 말했다.
유니툭신은 별다른 부작용이 보고되지는 않았지만 대부분의 환자들은 대개 정맥주사형 마약성 진통제가 필요한 신경세포 자극 관련 통증을 경험했다.
