미 FDA는 희귀한 혈액 질환인 발작성야간혈뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)을 치료하기 위한 종류의 약 가운데, 최초로 솔리리스(Soliris, eculizumab)를 승인했다고 최근 밝혔다.
발작성야간혈뇨증은 장애와 이른 죽음을 일으킬 수 있는 질환이다. 새롭게 승인된 솔리리스는 앞서 미국에서 출시되지 않았던 성분을 포함한 새로운 분자 개체이다.
FDA 약물 평가 조사 센터(FDA's Center for Drug Evaluation and Research)의 스티븐 갈슨(Steven Galson) 박사는 “자주 매우 상태가 나쁜 소수의 환자들을 도와줄 수 있는 수혈보다 솔리리스가 더 나은 치료를 제공한다는 점에서 이 제품은 중요한 것이다”라고 전했다.
솔리리스는 PNH를 치료하지는 않으나, 이 질병의 가장 일반적인 특징인 적혈구의 붕괴를 치료한다. PNH를 앓고 있는 환자들은 통증, 피로, 쇠약, 혈병, 발작, 심장 질환, 장 질환으로 고통받을 수 있다.
솔리리스에 대한 FDA의 승인은 87명을 대상으로 한 연구에 부분적으로 기초해서 이루어진 것이다. 이 연구에서 환자들의 절반이 26주 이상 헤모글로빈의 안정화를 나타냈다.
이 연구는 솔리리스의 제조사 알렉시온사(Alexion Pharmaceuticals, Inc.)에 의해 실시됐다.
한편, 이 연구에서 심각한 수막구균성 감염 위험이 솔리리스를 이용했던 환자들에게서 나타나, FDA는 솔리리스 라벨에 경고문을 실을 것을 지시했으며, 모든 환자들은 솔리리스 이용 전에 수막구균 예방접종을 받아야만 한다고 전했다.
