[의약뉴스] 입센의 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) 치료제 빌베이(성분명: 오데빅시바트)의 급여 기준이 신설된다.

아스트라제네카의 솔리리스 등 에쿨리주맙 제제와 울토미리스 등 라불리주맙 제제는 급여 기준을 대거 변경하고, 리툭시맙과 사이클로스포린, 안티트롬핀III 등은 급여 기준을 확대한다.

보건복지부는 18일, 이와 같은 내용을 담은 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시(안)을 행정예고하고 내달(10월) 1일 시행을 위해 22일까지 의견수렴에 들어갔다.

개정고시(안)에 따르면, 빌베이는 가족성 간내 담즙정체증으로 진단받은 생후 3개월 이상의 환자로, ▲ 혈청 담즙산(serum bile acid, sBA) 농도가 100μmol/L 이상이고, ▲CGIS(Clinician Global Impression of Symptoms) 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증이 있는 경우 급여를 인정한다.

다만, 투여 시작 또는 투여 중 간 이식을 받은 경우나 비대상성 간경변, 간보상기전 상실 등이 발생한 경우 투여 대상에서 제외한다.

첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정하며, 이후 매 6개월마다 평가해 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정한다.

페링의 트랙토실 등 아토시반 제제도 급여기준을 신설, 허가사항 범위 내에서 최대 4주기까지 급여를 인정하며, 인정 주기를 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담하도록 했다.

아토시반 제제의 허가사항은 임부의 조산방지로 ▲최소 30초간 유지되는 주기적인 자궁수축이 30분당 4회 이상의 빈도로 발생한 경우, ▲1-3㎝가량 경부가 확장되어 있고(초산인 경우에는 0-3㎝), 50% 이상의 소실을 보이는 경우, ▲18세 이상, ▲임신주수 24-33주, ▲태아의 심박이 정상인 경우다.

사이클로스포린, 미코페놀레이트, 타크로리무스, 메토트렉세이트 등의 급여 기준에는 다발성근염 및 피부근염을 추가했다.

로슈의 맘테라 등 리툭시맙 제제의 급여기준에는 다발성근염 및 피부근염과 성인 난치성 신증후군을 추가했다.

안티트롬빈III 제제는 뇌사자 간이식 후 급여 기준에서 전간(全肝)이식에서 간이식으로 변경하고, 간동맥혈전 고위험군을 ▲소아, ▲재이식, ▲구제 간이식, ▲성인 분할 간이식 등으로 명시했으며, 급여 인정 기간은 7일 이내에서 7~10일간으로 확대했다.

사람 면역글로불린G 제제는 중증근무력증 관련 투여 대상에 MGFA class V를 별도로 명시, 표준치료에 불응성이거나 심각한 부작용 등으로 표준치료제를 투여할 수 없는 경우 급여를 인정하도록 했으며, 폐활량 관련 기준에서 흡인 관련 연하곤란을 구분, 급여 조건을 완화했다.

솔리리스 등 에쿨리주맙 제제와 울토미리스 등 라불리주맙의 급여 기준은 대거 조정했다.

이 가운데 비정형 용혈성 요독증후군의 투여대상 중 활성형 혈전미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, TMA) 관련 4가지 기준에 합톱글로빈을 추가, 5가지로 확대하면서 이 가운데 3가지 이상을 만족하면 급여를 인정하도록 기준을 완화했다.

아울러 기존 4가지 기준 중 혈소판수는 150×109/L 미만으로, 분열적혈구는 검출로 명시하고, 헤모글로빈은 10g/dL 미만에서 12g/dL 미만(5세 미만 소아 11g/dL 미만)으로, 젖산탈수소효소(Lactatedehydrogenase, LDH)는 정상 상한치의 1.5배 이상에서 정상 상한치 이상으로 완화했으며, 새로 추가한 합토글로빈은 정상 하한치 미만으로 제시했다.

신장손상 관련 급여기준에는 ‘비정형 용혈성 요독 증후군으로 인한 말기 신부전이 의심되어 신장이식 전후에 동 약제 투여가 필요한 경우 사례별로 인정한다’는 문구를 추가했다.

또한 제외 대상 중 혈전미세혈관병증에서 Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군과 이식, 섬유소 혈전증, 폐혈증, 기타 이차성 용혈성 요독 증후군을 삭제하고, 자가면역질환으로 인한 혈관염 또는 감염을 활동성 자가면역질환으로 인한 혈관염으로 수정했으며, 라불리주맙의 제외 대상에는 파종성혈관내응고증을 추가했다.

치료효과 평가에는 혈전미세혈관병증으로 인한 신경계 손상, 심장 손상, 소화기계 손상, 폐 손상 등을 추가했다.

투여 유지기준에는 혈소판수, 햅토글로빈, LDH 중 2가지 이상의 정상화에 분열적혈구와 헤모글롬빈을 추가, 5가지 중 3가지 이상의 정상화로 수정했다.

투여기간에는 지속투여가 필요한 유전자 변이를 pathogenic/likely pathogenic variant로 명시하고, 재발할 가능성이 높은 경우에 ‘10세 미만 소아, 비정형 용혈 요독 증후군으로 말기 신부전이 발생한 신장이식 전후에 치료가 필요한 경우’를 추가했다.

투여 중단 기준 가운데 ‘신장투석을 유지해야 하며, 신장 합병증이 개선되지 않는 경우’를 ‘신장투석을 유지하면서 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우’로 수정하고, 에쿨리주맙/라불리주맙 주사제를 투여 받은 6개월 중 4개월간 신장투석을 유지하고 있으며, 신장 이외 합병증이 개선되 않는 경우를 삭제했다.

또한 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우를 삭제, 효과평가 결과에 따라 중지하는 경우로 ▲혈액학적 수치 정상화와 신장기능 개선 모두 만족하지 못한 경우와 ▲혈액학적 수치 정상화와 신장기능 개선 모두 만족해 6개월 동안 결과가 지속된 경우를 명시했다.

재투여 기준에서는 에쿨리주맙/라불리주맙 주사제 투여로 증상이 호전돼 중단한 이후 재발해 재투여가 필요한 경우를 급여기준에 해당해 동 주사제를 투여한 이후 재투여가 필요한 경우로 수정했다.

아울러 사전신청서 제출 후 즉시 투여시 심의결과 통보 전까지 투여분에 대해 급여를 인정하도록 했다.

이외에 사전승인 관련 조항 중 의학적 판단이 필요한 사항 관련 문구는 삭제했다.