[의약뉴스] 미국 제약사 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)의 산필리포증후군 유전자 치료제 승인이 내년으로 미뤄졌다.
울트라제닉스는 미국 식품의약국(FDA)이 산필리포증후군 A형(점액다당류증[MPS] IIIA) 환자 치료를 위한 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대해 보완요구서한(CRL)을 발행했다고 11일(미국시간) 밝혔다.
FDA는 울트라제닉스에 최근 완료된 제조시설 실사에서 관찰된 사항과 CMC(화학, 제조, 품질)의 특정 측면과 관련해 추가적인 정보 및 개선을 요구했다.
울트라제닉스는 이러한 사항들이 주로 시설 및 공정과 관련돼 있는데 제품의 품질과는 직접 관련이 없기 때문에 쉽게 해결할 수 있다고 보고 있다.
향후 몇 달 동안 FDA와 협력하면서 해당 관찰 사항을 해결할 계획이다.
해결이 완료되면 생물의약품 허가신청서를 다시 제출할 것이며 재재출 이후에는 최대 6개월의 심사 기간이 소요될 것으로 예상하고 있다.
임상 검토는 계속 진행 중이었으며 FDA는 현재까지 제출된 신경발달 결과 데이터가 견고하고 바이오마커 데이터가 추가적인 근거를 제공한다는 점을 인정했다.
FDA는 임상 데이터 패키지 또는 임상 조사와 관련된 검토 문제는 지적하지 않았지만 재제출 시 현재 환자들로부터 확보한 최신 임상 데이터를 포함시킬 것을 요청했다.
울트라제닉스의 UX111은 주로 뇌에 영향을 미치며 현재 승인된 치료제가 없는 치명적인 희귀 리소좀 축적 질환인 산필리포증후군 A형에 대해 임상 1/2/3상 개발이 진행 중인 생체 내 유전자 치료제다.
이 치료제는 뇌에서 점진적인 세포 손상과 신경퇴행을 유발하는 헤파란황산염의 비정상적인 축적을 초래하는 SGSH 효소 결핍을 근본적으로 치료하도록 설계됐다.
UX111은 SGSH 유전자의 기능적 사본을 세포에 전달하기 위해서 자기 보완적인 AAV9 벡터를 사용해 1회 정맥 주입으로 투여된다. 이렇게 형질 도입된 세포는 효소를 생성하고 분비해 다른 뇌 세포들이 흡수할 수 있도록 함으로써 효소 결핍을 교차 교정한다.
미국 FDA는 UX111을 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀소아질환, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
울트라제닉스의 에밀 카키스 최고경영자 겸 사장은 “우리는 이 첫 치료제가 산필리포 커뮤니티에게 얼마나 중요한지 잘 알고 있기 때문에 UX111을 가능한 한 빠르게 환자에게 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 최근 제기된 CMC 관찰 사항에 성실히 대응해 왔으며 이를 신속히 해결해 최대한 빨리 BLA을 재제출하는 것을 최우선과제로 삼고 있다”고 말했다.
이어 “당사는 CMC 관찰 사항을 쉽게 해결할 수 있고 이미 많은 부분이 해결됐다고 판단하고 있다. CRL로 인해 UX111의 잠재적인 승인 시점이 2026년으로 연기될 것이지만 신속하게 대응하고 재제출하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.
