[의약뉴스] 일본 다케다제약의 기면증 치료제 신약 후보물질이 임상 3상 시험 2건에서 긍정적인 결과를 확보했다.
다케다는 1형 기면증(NT1) 치료를 위한 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 선택적 작용제 오베포렉스톤(oveporexton, TAK-861)이 임상 3상 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구 2건에서 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족했다고 14일(미국시간) 발표했다.
1형 기면증은 뇌에서 오렉신을 생성하는 신경세포의 손실로 인해 발생한다.
오렉신 작용제는 이러한 근본적인 오렉신 결핍을 해결하도록 설계했다.
이 작용 기전이 임상 3상 시험을 통해 입증된 것은 이번이 처음이다.
오베포렉스톤은 광범위한 증상에 걸쳐 유의미한 개선 효과를 나타냈다.
다케다는 이번 임상 결과가 치료 표준을 혁신할 수 있는 오베포렉스톤의 잠재력을 보여준다고 강조했다.
오베포렉스톤의 대규모 글로벌 임상 3상 시험인 FirstLight 및 RadiantLight 연구는 전 세계 19개국에서 실시했다. FirstLight 연구에는 168명, RadiantLight 연구에는 105명의 환자가 등록했다.
두 연구의 1차 평가변수는 각성 상태를 평가하는 표준 지표인 각성유지검사(MWT)를 통해 측정한 주간과다졸림(EDS)의 개선이었다.
주요 2차 평가변수에는 엡워스졸림척도(ESS)로 측정한 주간과다졸림, 탈력발작 평가 지표인 주간탈력발작발생률(WCR)의 개선을 포함했다.
또한 두 연구는 오베포렉스톤이 참가자의 주의력 유지 능력, 전반적인 삶의 질, 기면증 증상 및 일상생활 기능에 미치는 영향과 약물 안전성 및 내약성을 평가했다.
다케다는 오베포렉스톤이 모든 1차 및 2차 평가변수에서 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있으며 다양한 증상 전반에 걸쳐 정상 범위에 근접한 수준의 개선 효과를 보였다고 설명했다.
또한, 오베포렉스톤은 전반적으로 내약성이 우수했고 임상 3상 시험에서 보고된 안전성 프로파일은 임상 2b상 시험을 포함해 지금까지의 연구에서 확인된 것과 대체로 일치했다.
중대한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 불면증, 요절박, 빈뇨였다.
연구를 완료한 참가자의 95% 이상은 현재 진행 중인 장기 연장 연구에 등록했다. 다케다는 향후 학회에서 자세한 결과를 발표할 얘정이며, 2025 회계연도 안에 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 글로벌 규제당국에 신약 허가 신청서를 제출할 계획이다.
다케다의 크리스토프 웨버 사장 겸 최고경영자는 “오베포렉스톤 프로그램의 중요한 이정표에 도달하게 돼 매우 기쁘다"고 소감을 전했다.
이어 "오베포렉스톤은 1형 기면증 같은 치료하기 어려운 질환에 대한 새로운 계열의 의약품을 발굴하고 개발하는데 있어 다케다가 보유한 강점을 보여준다"며 "오렉신 생물학 분야에서 당사의 선도적인 입지와 혁신적인 잠재력을 지닌 다수의 자산으로 구성된 오렉신 프랜차이즈 구축은 다케다의 장기적인 미래 성장을 위한 기반이 될 것”이라고 기대를 밝혔다.
