[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)이 유전성 희귀질환인 프라더-윌리 증후군(PWS)에 대한 치료제의 허가 신청서 심사를 시작했다.
미국 제약기업 솔레노 테라퓨틱스는 지난 22일(현지시간) 과식증이 있는 4세 이상 소아 및 성인 프라더-윌리 증후군 환자의 치료를 위한 디아족사이드 콜린 서방형 정제(DCCR)의 규제 승인을 요청하는 판매 허가 신청서가 유럽의약품청에 의해 접수됐다고 밝혔다.
프라더-윌리 증후군은 15번 염색체의 유전자 발현 이상으로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경발달장애다.
대표적인 증상인 과식증은 음식에 대한 집착을 동반한 극심한 지속적인 공복감, 극단적인 음식 섭취 욕구, 음식 관련 행동 문제, 정상적인 포만감 결여를 특징으로 한다.
이러한 만성적이고 생명을 위협할 수 있는 증상은 환자와 환자 가족의 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있다.
과식증은 위 파열, 기도폐색, 음식을 찾는 행동으로 인한 사고사 등 심각한 사망으로 이어질 수 있으며 장기적으로는 당뇨병, 비만, 심혈관 질환 같은 동반질환을 유발할 수 있다.
솔레노는 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인에서 약 9500명의 프라더-윌리 증후군 환자가 있는 것으로 추정하고 있다.
앞서 솔레노는 유럽 내에서 프라더-윌리 증후군 치료를 위한 디아족사이드 콜린에 대해 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이에 따라 판매 승인을 받을 경우 최대 10년 동안의 시장 독점권을 포함한 다양한 규제 및 재정적 혜택을 받을 수 있다.
디아족사이드 콜린은 올해 3월에 바이캣 XR(Vykat XR)이라는 제품명으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다.
솔레노 테라퓨틱스의 아니쉬 바트나가르 회장 겸 최고경영자는 “판매 허가 신청서 접수는 이 중요한 치료제를 유럽연합을 비롯한 광범위한 PWS 커뮤니티에게 제공하려는 자사의 사명에서 중대한 다음 이정표”라고 말했다.
이어 “데이터에 따르면 DCCR은 PWS의 가장 삶을 제한하는 증상인 과식증을 치료하는데 도움이 될 잠재력을 지니고 있다. 당사는 심사가 진행되는 동안 유럽 규제당국과 긴밀히 협력할 수 있길 기대하며 승인이 이뤄질 경우 최대한 신속하게 유럽 환자들에게 DCCR을 제공할 계획이다”고 강조했다.
