◇온코닉테라퓨틱스, DDW 2025에서 자큐보 3상 결과 공개

온코닉테라퓨틱스는 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2025 미국소화기질환주간(Digestive Disease Week, DDW 2025)’에서 위식도역류질환 치료제 ‘자큐보정(성분명: 자스타프라잔시트르산염)’의 위궤양 대상 임상3상 시험 결과를 발표했다고 밝혔다.

지난해 DDW 2024를 통해 미란성 위식도역류질환(GERD)에 대한 임상 3상 결과 발표 이후, 자큐보정의 두번째 허가 신청 적응증인 위궤양의 임상3상 결과를 해외 학회에 발표하는 것은 이번이 처음이다.

특히 이번 연구발표는 학회로부터 ‘우수 포스터(Poster of Distinction)’ 발표로 선정돼 더욱 주목을 받았다는 것이 사측의 설명이다.

DDW는 전 세계 1만 명 이상의 의료 전문가들이 참석하는 세계 최대 규모의 소화기학 전문 학술대회다.

이번 학회에는 1만 3000여 명 이상의 의사, 연구자, 제약 전문가들이 참가해 자큐보의 임상결과를 비롯한 소화기 분야와 관련한 최신 연구 및 임상 동향을 공유했다.

이번에 공개한 임상은 고려대학교 구로병원 소화기내과 박종재 교수가 책임연구자로 참여한 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 활성대조, 평행설계의 제3상 임상으로, 국내 39개 병원에서 위궤양 환자 329명을 대상으로 진행했다.

환자들에게 자스타프라잔 20mg 또는 란소프라졸 30mg을 하루 한 번씩 4주 또는 8주간 투여한 후 유효성과 안전성을 평가했다.

이번 발표에 따르면, 8주차 자스타프라잔 투여군의 내시경 평가 기준 누적 치유율(PPS 기준)은 100.00%로 유효성에서 우수한 결과를 확인했다.

또한 치료 4주차 기준으로 측정한 삶의 질(Quality of Life)에서 자스타프라잔 투여군은 불안 및 우울 지표에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 보여 주목을 받았다.

온코닉테라퓨틱스는 이번에 발표한 임상3상 결과를 기반으로 지난 1월 자큐보의 두 번째 허가 적응증인 위궤양에 대한 품목 허가를 식품의약품안전처에 신청했다.

자큐보가 지난해 10월 미란성 위식도역류질환 치료제로 국내 출시된 지 약 3개월 만에 적응증 추가에 나선 것이다.

온코닉테라퓨틱스는 이번 임상결과를 바탕으로 국내외 위궤양 시장에서의 입지를 강화하는 한편, 국내 시장뿐 아니라 30조 시장으로 추정되는 글로벌 진출에도 박차를 가할 계획이다.

최근 진출하게 된 북유럽 5개국(스웨덴, 노르웨이, 덴마크, 핀란드, 아이슬란드)을 포함해 중국, 인도, 멕시코 등 전세계 26개국과 기술수출 계약을 체결했다.

이 중 4조 원 규모의 소화성궤양용제 시장을 갖고 있는 중국 시장에서는 임상 3상이 순조롭게 진행되고 있다는 전언이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 DDW 발표는 자큐보의 글로벌 임상 경쟁력과 우수한 치료 효과를 또한번 대외적으로 인정받은 계기”라며 “우수 포스터 선정은 자큐보의 과학적 가치와 P-CAB신약의 글로벌 확장 가능성을 다시 한번 입증한 의미 있는 결과로, 앞으로도 자큐보를 중심으로 글로벌 30조 시장 공략에 속도를 높일 것”이라고 밝혔다.

 

 

◇한미약품, AACR에서 mRNA 기반 면역항암 신약개발 전략 소개

한미약품은 세계 최대 규모 암 학술대회에서 차세대 모달리티인 ‘mRNA 플랫폼’을 활용한 새롭고 독창적인 접근 방식의 면역항암 신약개발 전략으로 큰 주목을 받았다고 밝혔다.

사측에 따르면, 한미약품은 지난달 25일부터 30일까지 미국 시카고에서 열린 ‘미국암연구학회(AACR 2025)’에서 7개 신약 후보물질에 대한 11건의 연구 결과를 발표했다.

한미약품이 3년 연속 국내 제약바이오 업체 중 가장 많은 연구 성과를 발표한 것으로, 한미가 항암 분야에서 쌓아온 R&D 역량을 토대로 암 치료 패러다임을 바꾸는 다양한 모달리티를 활용한 신약개발에 앞장서고 있음을 입증했다는 평가다.

가장 주목받은 발표는 STING(Stimulator of IFN Genes) 단백질을 직접 발현시켜 강력한 항암 면역 반응을 유도하는 ‘STING mRNA 항암 신약’으로, 면역 반응의 시작점을 근본적으로 재구성하는 전략을 통해 종양에 맞서는 면역계의 ‘리부트’를 실현했다.

일반적으로 면역항암제는 주로 면역관문 억제제를 통해 T세포 기능을 회복시키는 방식에 집중해 왔으며, 기존 STING 작용제는 대사적 불안정성, 세포질 내 전달 효율 저하, 실제 암 조직 내 STING 발현 감소 등의 한계로 인해 치료 효율에 제한이 있다.

이번 학회에서 한미약품이 발표한 STING mRNA 항암 신약은 세포주를 활용한 실험을 통해 암세포 및 면역세포에서 항종양성 사이토카인 분비 증가로 다양한 면역 반응을 효과적으로 활성화하는 것이 확인됐다.

대장암 동물 모델에서는 STING mRNA 항암 신약의 단독 투여만으로도 유의미한 종양억제 효과를 입증했다.

특히 여러 항암제와의 병용 가능성이 높아 우수한 시너지 효과를 바탕으로 새로운 면역치료 전략을 제시할 것으로 기대하고 있다.

또 다른 mRNA 플랫폼 기반 신약으로는 ‘p53 mRNA 항암 신약’ 연구 결과 2건을 함께 발표했다.

대표적 종양억제 유전자인 p53 단백질을 세포 내에 정상적으로 발현시켜 암세포의 자멸(apoptosis)을 유도하는 치료제로, 이번 학회에서 폐암 및 난소암의 동소이식(orthotopic) 동물 모델에서 암세포 성장을 효과적으로 억제하는 결과를 공개했다.

특히 탁셀 계열 화학요법과의 병용에서 우수한 시너지 효과를 나타냈으며, 아브락산과의 병용을 통해 폐암 및 난소암 동물 모델에서 항종양 활성을 입증했다.

북경한미약품의 R&D센터가 주도적으로 개발하고 있는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 차세대 면역항암 신약 BH3120의 비임상 연구 결과 2건도 발표했다.

BH3120은 한국과 미국에서 단독 및 키트루다 병용요법의 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 임상 1상 시험을 진행하고 있으며, 북경한미 R&D센터는 임상 연구와 병렬적으로 체내 작용 기전을 보다 심층적으로 규명하기 위한 다양한 비임상 연구를 수행하고 있다.

이번 학회에서는 민감도가 높은 새로운 간독성 평가 모델에서 BH3120의 간독성 리스크를 평가한 연구와, 가상의 암조직 내에서 BH3120이 면역 환경에 미치는 영향을 유전자 수준에서 분석한 결과를 공개했다.

두 연구 모두 현재 진행되고 있는 임상 연구 결과를 해석하고 향후 개발 전략을 세우는데 중요한 인사이트를 제공할 것으로 기대를 모으고 있다는 설명이다.

표적항암 신약으로는 ▲EZH1/2 이중저해제(HM97662) 2건 ▲선택적 HER2 저해제(HM100714) 2건 ▲MAT2A 저해제(HM100760) ▲SOS1 저해제(HM101207) 등을 소개했다.

EZH1/2 이중 저해제(HM97662)는 고형암 동물 모델에서 표준 화학요법제와 반복 병용 투약 시 기존 치료제 대비 항암 효력을 유의하게 개선했으며, 소세포폐암 동물 모델에서 표준 화학요법제와의 뛰어난 항종양 병용 효과를 확인했다.

글로벌 임상 1상이 순조롭게 진행 중인 HM97662는 적응증을 특정한 후속 임상 확장을 목표하고 있으며, 미충족 의료 수요가 높은 소세포폐암의 새로운 치료 옵션으로 활용될 것으로 기대하고 있다.

선택적 HER2 저해제(HM100714)는 뇌 전이 및 뇌수막 전이 동물 모델에서 경구 투여 시 종양 부담을 효과적으로 감소시키고 생존율을 유의미하게 연장했으며, 투약 기간 동안 EGFR 억제 관련 독성이 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 강점을 보였다.

아울러 엔허투 내성을 보이는 이종이식 동물 모델에서 항종양 효능을 확인, 현재 사용되는 HER2 저분자 표적 치료제의 한계를 극복할 것으로 기대하고 있다.

MAT2A 저해제(HM100760)는 세포의 기능과 성장에 관여하는 분자인 SAM 생성 수준을 낮춰 PRMT5 기능을 부분 억제, MTAP 유전자가 결실된 폐암 세포주 이종이식 동물 모델에서 PRMT5 억제제와의 병용 투여 시 우수한 항암 활성을 나타냈다.

이 연구 결과는 병용 전략에서 단독요법 대비 뛰어난 항종양 효력과 시너지 효과를 보였으며, 양호한 안전성 프로파일을 유지했다는 점에서 주목받았다는 후문이다.

SOS1 저해제(HM101207)는 이번 학회에서 작용 기전, 약리 활성 등이 처음 공개돼 항암 병용요법에 요구되는 고도의 타깃 선택성을 갖춘 차세대 신약으로 주목받았다.

연구에서는 KRAS 변이를 보유한 이종이식 동물 모델에서 KRAS G12C 또는 MEK 저해제와의 병용을 통해 경쟁 약물 대비 우수한 항종양 효력을 확인했다.

HM101207은 다양한 KRAS 변이 암종을 표적할 수 있으며, 이미 승인된 KRAS G12C 저해제, RTK 저해제 또는 MAPK 신호 경로 저해제 등 투여에 따라 발생하는 내성 유발을 극복할 것으로 기대를 모으고 있다.

한미약품 관계자는 “올해 AACR 발표에는 한미의 신약개발에서 핵심 근간을 이루는 항암 파이프라인의 창조적 미래 가치를 선보인 데 이어, 5월 유럽내분비학회(ESE), 6월 미국당뇨병학회(ADA)에서 각각 희귀질환과 비만대사 분야 혁신 연구 성과를 공개하며 한미의 글로벌 R&D 경쟁력을 지속적으로 입증해 나가겠다”고 밝혔다.

 

◇삼성바이오로직스, 단백질ㆍ항체 공학 서밋(PEGS) 참가

삼성바이오로직스(대표이사: 존 림)는 글로벌 바이오의약품 기술 학회인 '단백질ㆍ항체 공학 서밋(PEGS) 보스턴'에 참가했다고 13일(화) 밝혔다.

이번 행사에서 삼성바이오로직스는 고농도 제형 의약품 개발 및 후보물질 개발 가능성 평가 등 우수한 위탁개발(CDO) 역량을 내세웠다.

PEGS 보스턴은 2400명 이상의 참가자가 모여 최신 바이오의약품 기술에 대해 논의하는 세계 최대 규모의 단백질ㆍ항체의약품 학회다.

매년 5월 미국 매사추세츠주 보스턴에서 열리며 올해는 12~16일(현지시간) 닷새간 진행된다.

이번 행사에서 삼성바이오로직스는 전용 미팅룸을 마련하고 글로벌 제약사들과 비즈니스 미팅을 진행해 주요 고객사들과의 접점을 넓히는 데 주력했다.

행사 첫날인 12일에는 '신약개발 효율화: 개발 가능성 평가부터 고농도 제형 개발까지(Streamlining drug development: From developability assessment to high-concentration formulation development)'를 주제로 오찬 프레젠테이션을 마련해 삼성바이오로직스의 우수한 CDO 기술력을 알렸다.

CDO개발센터 임헌창 제형개발그룹장이 고농도 제형 의약품 개발 플랫폼인 '에스-하이콘(S-HiCon)'과 개발 가능성 평가 플랫폼 '디벨롭픽(DEVELOPICK)' 등 삼성바이오로직스의 주요 CDO 서비스들을 소개했다.

에스-하이콘은 삼성바이오로직스의 다양한 제형 개발 경험을 활용해 지난해 10월 첫 선을 보인 고객사의 초고농도 제형 물질 개발을 돕는 플랫폼이다.

고농도 제형 의약품은 기존 저농도 제형 의약품보다 환자의 투약 부담이 적고 보관 및 운반 비용도 줄일 수 있어 최근 시장 내 수요가 급증하고 있다.

디벨롭픽은 2022년 10월 첫 출시 이후 지속적인 개선을 통해 3.0버전까지 개발된 개발 가능성 평가 플랫폼이다.

신약 후보물질 발굴 단계에서 소량의 단백질만으로도 물질의 특성을 평가해 최적의 물질을 도출할 수 있게 돕는다.

삼성바이오로직스는 다양한 고객의 수요에 대응할 수 있는 9종의 CDO 관련 기술 플랫폼을 확보했다.

에스-하이콘과 디벨롭픽 외에도 ▲자체 세포주 플랫폼 '에스-초이스(S-CHOice)' ▲이중항체 플랫폼 '에스-듀얼(S-DUAL)' ▲후보물질 임시 발현 플랫폼 '에스-초지언트(S-CHOsient)' ▲분석 기반 물질 지원 플랫폼 '에스-글린(S-Glyn)' ▲고농도 바이오의약품 개발 지원 플랫폼 '에스-텐시파이(S-Tensify)' ▲어푸코실화 세포주 플랫폼 '에스-에이퓨초(S-AfuCHO)' ▲단백질 전하 변이 조절 플랫폼 '에스-옵티차지(S-Opticharge)' 등 초기 개발부터 임상시험계획(IND)까지 맞춤형 CDO 서비스를 제공하고 있다.

한편, 삼성바이오로직스는 올해 지속적으로 다양한 글로벌 콘퍼런스에 참가하며 글로벌 고객 및 잠재 고객과의 접점을 넓혀오고 있다.

앞서 지난 1월 JP모건 헬스케어 콘퍼런스(JPMHC), 3월 디캣 위크(DCAT Week) 등에서 다양한 고객사들을 만났다. 이어 다음달에는 미국 보스턴에서 열리는 세계 최대 바이오ㆍ제약 박람회인 '2025 바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO International Conventionㆍ바이오 USA)'에 참가해 수주 활동을 더욱 강화할 예정이다.

 

◇셀트리온, 트럼프 행정명령 관련 기대 효과 게시
셀트리온은 5월 12일(현지 시간) 미국 트럼프 대통령이 미국 내 처방약 가격을 타국과 동일한 수준으로 인하하는 내용을 골자로 한 행정명령에 서명한 것과 관련해 긍정적인 효과를 기대하며 세 가지 기회요인을 제시하고 이를 홈페이지에 게시했다.

셀트리온에 따르면 이번에 발표된 행정 명령은 미국인이 처방약에 지불하는 가격을 다른 국가들과 동일한 수준으로 낮추기 위한 목적을 담고 있다.

구체적으로 ▲보건복지부 장관은 미국 환자가 제약사로부터 최혜국 가격으로 직접 약을 구매할 수 있도록 하는 프로그램을 추진하고 ▲보건복지부 장관은 30일 내로 제약사에 미국 환자의 최혜국 가격 목표를 전달하는 등의 내용이 골자다.

이를 통해 궁극적으로 처방약급여관리업체(PBM) 등 중간 유통 구조 개선과 고가 의약품에 대한 약가 인하가 이뤄질 것이란 설명이다.

이에 대해 셀트리온은 “이번 행정명령이 더 나은 비즈니스 환경을 제공할 수 있다”며 셀트리온에 미칠 것으로 보이는 영향과 세 가지 기회 요인을 구체적으로 제시했다.

먼저 발표된 행정 명령 중 가장 큰 한 축인 PBM 등 중간 유통 구조 개선은 셀트리온의 미국 영업 활동에 있어 긍정적인 기회를 제공할 것으로 예상했다.

오리지널 제품 기반의 고수익 제약사들이 중간 유통 구조와 구축한 유통 지배력은 약화될 것으로 전망되며, 이는 경쟁을 기반으로 한 바이오시밀러 기업에게 있어 시장 확대의 기회가 될 수 있다는 계산이다.

특히, 바이오시밀러 제조사가 PBM 등 중간 유통사가 아닌 정부와 직접 약가를 협상할 수 있어 정부와 제조사 모두에게 이익이 되는 기회를 가질 것으로 예상했다.

또 이번 행정명령의 핵심 중 하나인 고가 의약품 약가 인하가 셀트리온의 미국 영업에 긍정적인 영향을 줄 것으로 내다봤다.

현재 미국 보험사 및 PBM 시스템은 고가 오리지널 의약품이 처방집에 우선 등재된 이후 바이오시밀러 제품들 간의 제한된 경쟁을 통해 2~3개 제품이 추가 등재되는 구조다.

이 같은 중간 유통사 리베이트 문제로 인해 바이오시밀러 가격이 병원 처방 시 오리지널 수준으로 높게 형성돼 환자에게 실질적인 혜택을 제공할 수 없으며, 이로 인해 유럽 대비 바이오시밀러의 시장 확대 폭이 극히 미비했다는 설명이다.

실제로 현재 셀트리온이 미국에 공급하고 있는 바이오시밀러 가격은 유럽 대비 높지 않았다는 것.

하지만 이번에 발표된 행정명령을 통해 중간 유통 구조가 개선되면 바이오시밀러의 실제 처방 가격이 인하돼 정부 및 환자가 얻게 될 혜택이 분명한 만큼 유럽과 유사한 수준으로 바이오시밀러 처방 확대가 가속화될 것으로 기대했다.

나아가 이번에 발표된 행정명령 중 최혜국 약가로 의약품을 공급하기 위해 병행 수입이 활성화될 경우, 셀트리온은 기존에 출시하지 않았던 제품을 추가로 선보일 수 있는 기회를 확보할 수 있을 것으로 예상했다.

이 경우 미국 내 직판 영업망을 보유하고 있는 만큼 유럽 시장에서의 풍부한 경험을 토대로 제품 포트폴리오 확대 및 이를 활용한 마케팅 시너지를 활용해 판매 가속화를 기대할 수 있다는 분석이다.

셀트리온 관계자는 “당사는 이번 행정 명령을 종합적으로 검토한 결과, 바이오시밀러 제조사에게 유리하게 작용할 것”이라며 “특히 셀트리온과 같이 미국 현지에서 바이오시밀러를 직판 중인 기업에게는 또다른 큰 기회가 될 수 있을 것으로 판단한다”고 밝혔다.

이어 “향후 미국 정부의 구체적인 시행 절차와 정책 방향을 지속적으로 반영하면서 상황 변화에 맞춘 탄력적이고 유연한 전략으로 대응해 나갈 수 있도록 하겠다”며 “이를 통해 당사는 주주 여러분의 지속적인 신뢰와 성원에 보답할 수 있도록 앞으로도 미국을 비롯한 글로벌 의료 정책 변화에 기민하게 대응해 실질적인 성과 창출을 이뤄낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.