[의약뉴스] 미국 생명공학기업 유니티 바이오테크놀로지(UNITY Biotechnology)의 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제 후보물질이 중간단계 임상시험에서 1차 평가변수 충족에 실패했지만 중등증 환자에게 새로운 옵션을 제시할 가능성이 있는 것으로 나타났다.
유니티는 이전에 항-VEGF 치료에도 불구하고 시력이 저하된 당뇨병성 황반부종 환자를 대상으로 유리체내 주사로 투여하는 주요 제품 후보물질인 UBX1325를 평가하는 임상 2b상 시험 ASPIRE의 톱라인 결과를 24일(미국시간) 발표했다.
임상시험 결과에는 24주 동안 모든 환자에 대한 데이터와 36주 동안 대다수의 환자에 대한 데이터가 포함됐다.
유니티는 노화질환을 늦추거나 멈추거나 역전시키는 치료제를 개발 중이며 UBX1325는 당뇨병성 망막 혈관의 노화세포를 제거하면서 건강한 세포는 그대로 유지하도록 설계된 새로운 BCL-xL 억제제다.
UBX1325 치료는 24주 및 36주 차에 최대교정시력(BCVA)에서 베이스라인 대비 5글자 이상의 시력 개선 효과를 보였고 36주 동안 20주 및 24주 평균을 제외하고 10개 평가 시점 중 9개 시점에서 애플리버셉트(제품명 아일리아) 대비 비열등성을 달성했다.
UBX1325는 24주 차에 애플리버셉트 대비 비열등성을 입증했는데(신뢰구간 90% 이상) 1차 분석 평가변수인 20주 및 24주 평균에 대한 통계적 비열등성은 근소한 차이로 충족하지 못했다(신뢰구간 88%).
UBX1325 투여군의 평균 BCVA 변화량은 베이스라인부터 24주까지 평균 5.2 ETDRS 글자로 애플리버셉트 투여군 대비 +0.4 ETDRS 글자 차이를 나타냈다. 36주까지 평균 BCVA 변화량은 UBX1325 투여군이 5.5 ETDRS 글자로 애플리버셉트 투여군 대비 +0.2 ETDRS 글자 차이를 보였다.
UBX1325 투여군은 16주 및 20주 차에 황반중심두께(CST)가 증가했고 CST가 유의하게 증가한 환자에게는 항-VEGF 치료가 추가로 실시됐다.
유니티는 UBX1325 치료가 중등도 질병 중증도(베이스라인 CST < 400마이크론)의 환자에서 일반적으로 애플리버셉트보다 우수한 효과를 보였다고 강조했다. UBX1325는 중등도 공격성 질환을 가진 집단에서 10개 평가 시점 중 7개 시점에서 애플리버셉트보다 수치상 우월했다.
연구 등록 이전에 항-VEGF 치료제로 애플리버셉트를 사용하다가 UBX1325로 전환한 환자들은 가장 일관되고 지속적인 시력 개선을 나타냈다.
UBX1325는 지금까지 다수의 임상 연구에서 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다. 안구 내 염증, 망막동맥폐쇄, 안구내염 또는 혈관염 발생 사례는 없었다.
유니티는 나머지 환자들의 36주 전체 데이터 결과가 올해 2분기에 도출될 것으로 예상하고 있다.
유니티의 아니르반 고쉬 최고경영자는 “우리는 치료가 어려운 환자군에서 UBX1325가 강력한 시력 개선 효과를 보여 기쁘게 생각한다. 또한 이 결과는 UBX1325가 중등도 공격성 질환을 가진 환자에서 표준 치료보다 더 큰 시력 개선 효과를 제공할 수 있음을 시사한다. 항-VEGF 치료에 불충분한 반응을 보인 당뇨병성 황반부종 환자를 대상으로 UBX1325를 애플리버셉트와 비교하는 후기단계 임상시험으로 UBX1325를 발전시킬 수 있길 기대한다”고 말했다.
다만 이번 발표 후 유니티 바이오테크놀로지의 주가는 28%가량 하락했다.
