◇온코닉테라퓨틱스 자큐보정, 위궤양 임상3상 성공
온코닉테라퓨틱스(대표 김존)는 P-CAB 기전 위식도역류질환 치료 신약인 ‘자큐보정(성분명 자스타프라잔시트르산염)’의 위궤양 치료제로 추가 적응증 허가신청을 식품의약품안전처에 제출했다고 24일 밝혔다.

온코닉테라퓨틱스는 ‘자큐보정’의 두 번째 적응증인 위궤양 임상 3상에 성공하며 신규 적응증 추가를 위한 허가 절차에 돌입했다.

이는 지난해 4월 미란성 위식도역류질환 신약으로 허가 받은지 9개월, 10월 국내 출시 후 불과 약 3개월 여 만에 적응증 추가에 나선 것으로, 자체 신약 기술력을 기반으로 빠른 상업화 성과를 입증했다는 평가다.

이번 적응증 추가 허가 절차는 고대구로병원 박종재 교수의 책임하에 국내 40곳의 의료기관에서 위궤양 환자 329명을 대상으로 실시한 자큐보정의 두 번째 임상3상 시험 결과를 토대로 이루어졌다.

임상시험은 위궤양 환자를 대상으로 자스타프라잔 20mg 또는 PPI 계열의 기존 치료제인 란소프라졸 30mg을 4주 및 8주간 투여하여 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 진행했다.

무작위 배정, 이중 눈가림 등의 객관적인 실험 방식을 통해 PPI 계열의 란소프라졸과의 비열등성을 증명하기 위해 진행한 결과, 자큐보정은 1차 평가지표인 8주 누적 치료율에서 100%라는 우수한 치료 성과를 보였으며 안전성도 확인할 수 있었다.

자큐보정은 위산을 분비하는 양성자 펌프를 가역적으로 차단하는 P-CAB 기전으로, 식사 여부와 관계없이 복용이 가능하고, 빠른 약효 발현과 지속성이 강점으로 꼽힌다.

이번 추가 적응증 심사가 순조롭게 진행될 경우, 오는 상반기 내 승인 획득이 가능할 것으로 기대되며, 자큐보정은 미란성역류성위식도질환에 이어 위궤양 적응증 치료 신약으로 자리매김하며 글로벌 블록버스터 신약으로의 성장이 더욱 가속화될 것으로 예상된다.

온코닉테라퓨틱스는 자큐보정의 빠른 적응증 확대를 통해 국내 시장뿐만 아니라 글로벌 시장 진출에도 박차를 가할 계획이다.

특히, 지난해 중국 PPI 분야 1위 업체인 리브존파마슈티컬그룹과 체결한 1억2750만 달러(약 1694억 원) 규모의 기술이전 계약한 바 있어, 이번 위궤양 임상3상 성공으로 현재 진행 중인 중국 임상 3상의 성공 가능성도 더욱 높아질 것이란 평가다.

온코닉테라퓨틱스는 이번 신약 적응증 추가를 계기로, 위식도역류질환 및 위궤양 시장에서의 입지를 더욱 강화해 나갈 계획이다.

온코닉테라퓨틱스 COO겸 CFO인 신종길 전무는 “신약 출시 후 단 3개월여 만에 신규 임상3상 성공과 함께 신규 적응증 허가를 추진하게 된 것은 신약으로써 자큐보정의 우수한 치료 효과와 안전성이 입증된 결과임과 동시에 당사의 신약 기술력을 다시 한번 증명하게 된 것”이라며 “자큐보정의 안정적인 수익을 기반으로 후속 신약연구개발에 집중하여 회사 가치를 빠르게 높여나가도록 하겠다”고 말했다.

 

◇지씨씨엘, 뮹버스와 CV-01 임상1상 수탁계약
지씨씨엘(GCCL, 대표이사 조관구)은 큐어버스(대표이사 조성진)와 알츠하이머 신약개발 후보물질 CV-01에 대한 임상1상 시험 수탁계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

이번 임상시험은 ‘건강한 젊은 성인 및 노인을 대상으로 CV-01 경구 투여 후 안전성, 내약성, 약동학/약력학적 특성 및 생체이용률에 대한 음식물 영향을 평가하기 위한 제1상 임상시험’으로, 지씨씨엘은 해당 임상시험에서 최첨단 분석 플랫폼인 드롭렛 디지털 중합효소 연쇄반응(ddPCR) 기기를 활용해 시험법 개발 및 약력학적 특성 탐색을 위한 메신저리보핵산(mRNA) 4종 분석과 PBMC 분리를 포함한 검체 관리, 프로젝트 관리 등 센트럴랩의 전 과정을 지원할 계획이다.

특히, mRNA 분석은 알츠하이머와 같은 신경 질환에서 특정 신경세포의 사멸과 관련된 유전자 발현을 분석하해 질병 진행을 추적하고, 치료 효과를 평가할 수 있는 중요한 지표이나, mRNA는 매우 불안정한 분자이므로 정확한 분석을 위한 고도의 기술이 필요한 것으로 알려져 있다. 지씨씨엘은 CV-01 임상 시험 분석을 위해 mRNA 4종 분석을 제공할 예정이다.

한편, 큐어버스가 개발중인 후보물질 CV-01은 알츠하이머병, 파킨슨병, 뇌전증 등 치료를 목표로 한 저분자 화합물 기반 신약으로, 신경염증을 조절하는 keap1/Nrf2 신호전달 경로를 활용한 것이 특징이다.

기존 승인약물 대비 대사 안정성이 월등하고, Nrf2 활성화 효능 또한 우수하다는 평가를 받고 있다.

특히, 기존 주사제형 치료제와 달리 경구 복용 제형으로 개발되어 환자 편의성이 크게 향상되었으며, 최근 글로벌 제약사 안젤리니파마와 기술수출 계약을 체결하는 성과를 거두었다.

큐어버스 조성진 대표는 “알츠하이머 치료제를 개발하는 다양한 전략이 요구되고 있는 시점에서 CV-01은 기존 치료제의 한계를 극복하고 우수한 치료 효과를 기대할 수 있어 큰 잠재력을 가지고 있다”며 “이번 협력은 알츠하이머 치료를 위한 새로운 신약 개발의 중요한 이정표가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

지씨씨엘 조관구 대표는 “큐어버스와의 협력은 지씨씨엘의 정밀 분석 역량을 선보일 좋은 기회”라며 “혁신적인 알츠하이머 신약개발 성공을 위해 당사의 우수한 분석 기술력과 풍부한 경험을 바탕으로 성공적인 임상시험 수행에 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편, 2021년 10월 설립된 큐어버스는 뇌질환 등의 치료를 위한 저분자 기반의 혁신신약을 개발하고 있다. 한국과학기술연구원(KIST)에서 개발한 기술을 사업화하기 위해 설립된 연구소기업으로, KIST 뇌과학연구소의 인프라와 노하우를 지원받아 혁신적인 후보약물 발굴을 통해 전 세계 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고자 노력하고 있다.

지씨씨엘은 식약처 GCLP(Good Clinical Laboratory Practice) 인증의 전 분야를 획득한 임상시험 검체분석 기관으로 임상1상부터 4상까지 임상시험 전 주기에 대한 글로벌 기준을 충족하는 맞춤형 임상 분석 서비스를 제공한다.

ddPCR 기기 도입 등 글로벌 품질 기준에 맞춘 다양한 분석 플랫폼과 전문 검체 분석 및 분석법 개발 서비스를 기반으로 국내 제약바이오 기업뿐 아니라 아시아 권역 및 전세계 파트너사들에 임상시험 검체 분석을 지원하고 있다.