◇GC녹십자, 산필리포증후군 A형 신약 후보물질 ‘GC1140A’ 임상 1상 미국 첫 환자 투여

GC녹십자(대표 허은철)는 지난 21일(현지시간) 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 임상에 돌입했다고 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND 승인을 받아 다국가 임상을 진행 중이다. 

이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2-3개 기관과, 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시한다. 

스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 

심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록개발된 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식(Intracerebroventricular injection, ICV)이다. 

이 방식은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.

GC녹십자는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(intrathecal, IT) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 도출한 바 있다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다. 

 

 

◇지씨셀, AACR-KCA에서 이면셀엘씨 연구 결과 소개

지씨셀(대표이사 박제임스종은)은 서울 소공동 롯데호텔에서 개최된 ‘2024 AACR-KCA 공동 컨퍼런스’에 참가해 스폰서 부스를 운영하며 자사의 대표 면역항암세포치료제인 이뮨셀엘씨주의 연구 결과를 소개했다고 밝혔다.
 
대한암학회(Korean Cancer Association, KCA)와 미국암연구학회(American Association for Cancer Research, AACR)가 공동 주최한 이번 컨퍼런스는 전 세계 23개국 1200여 명의 기초 및 임상 암 연구자들이 참석한 가운데, 암 연구 분야의 최신 동향을 공유하는 국제 학술행사로 자리 잡았다.
 
지씨셀은 스폰서 부스에서 이뮨셀엘씨주의 무작위 대조 임상(Randomized Controlled Trial, RCT) 데이터와 실사용 연구(Real World Data, RWD) 데이터를 기반으로 간암 치료의 효능과 안전성을 강조하며, 연구자들과 심도 있는 논의를 진행했다. 

특히 이뮨셀엘씨주는 국내 유일의 허가된 면역항암세포치료제로 90개월 이상 장기 추적 결과와 최근 누적 1만 명 이상 환자의 치료 데이터를 축적하며 글로벌 학계의 주목을 받고 있다.

올해 지씨셀은 다양한 국제 학술대회에서 두각을 나타냈다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서는 여러 암종에 대한 병용치료 가능성을 조명하는 포스터 발표를 진행했으며, 7월 유럽종양외과학회(ESSO)에서 이뮨셀엘씨주 실사용데이터(RWD) 연구 결과 발표, 9월 유럽임상학회(ESMO)에서는 국제 간암학회(ILCS) 집행위원인 Tim Meyer 박사가 이뮨셀엘씨주의 3상 및 5년 추적 데이터를 기반으로 간세포암 보조요법의 한계를 극복할 가능성을 언급하며 주목을 받았다.

지씨셀은 이번 AACR-KCA 공동 컨퍼런스를 통해 이뮨셀엘씨주의 과학적 근거를 기반으로 한 글로벌 시장 확대 가능성도 재차 강조했다. 회사 측은 최근 인도네시아의 세포 치료제 개발 선도 기업 비파마(PT Bifarma Adiluhung)와 계약을 체결한 데 이어, 러시아, 중국, MENA(중동 및 북아프리카) 시장으로의 진출 전략을 활발히 논의 중이라고 밝혔다.

지씨셀 관계자는 “이뮨셀엘씨주는 간세포암 환자에게 장기적인 생존율 향상을 목표로 개발된 치료제”라며 “글로벌 시장에서도 우수성을 입증하며 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 것”이라고 전했다.

 

◇GC녹십자웰빙, 대장항문외과 장 정결제 관련 의료진 좌담회 개최

GC녹십자웰빙(대표 김상현)은 지난 23일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스 호텔에서 ‘대장항문외과 장 정결제의 최신 지견’을 주제로 의료진 좌담회를 개최했다고 밝혔다.

좌담회에서는 대한대장항문학회 대장내시경연구회 회장을 역임한 장튼위튼병원 육의곤 원장이 좌장을 맡아 전문 의료진들과 함께 ‘대장항문외과 수술 전 장 정결제 처방 최신 지견’ 및 ‘원프렙 1.38산의 시판 후 조사 경과’에 대해 논의하는 자리를 가졌다. 

특히, 이날 행사에서는 ‘아스코르브산(Ascorbic acid)’을 함유한 장 정결제의 수술 후 창상 감염 예방 효과’에 대한 의견을 공유했다.

세부 세션으로는 ▲대장항문외과 관점에서의 장 정결제의 리뷰(장튼위튼병원 이은정 원장) ▲원프렙1.38산 4상(시판 후 조사) 임상 경과 및 장 정결제 안전성(항사랑외과 안상욱 원장) ▲대장항문외과 수술 후 장 정결제의 창상 감염 예방 효과(한사랑병원 최동현 원장)를 진행했다.

행사의 좌장을 맡은 육의곤 원장은 “대장항문외과 수술을 앞 둔 환자에게 안전한 장 정결제 복용은 무엇보다 중요하다”며 “D-소르비톨, 피코설페이트나트륨, 아스코르브산을 주성분으로 한 개량신약 원프렙1.38산은 효과성과 안전성이 우수하고 검사당일 적은 용량을 한 번에 복용할 수 있는 복용 편리성이 강점”이라고 전했다.

이은정 원장은 “시중에서 폴리에틸렌글리콜(PEG)을 주성분으로 하는 일부 약제의 수급이 어려운 상황”이라며 “의료인의 장 정결제 선택지가 줄어든 상황에서 유효성과 복용 편의성이 검증된 원프렙1.38산이 하나의 대안이 될 수 있다"고 말했다.

안상욱 원장은 “원프렙1.38산의 4상 임상 진행 과정에서 과거 완료된 원프렙1.38산의 3상 임상 결과와 유사한 유효성 및 안전성이 확인되고 있다”고 소개했다.
최동현 원장은 "수술 후 회복에 도움을 주고 창상 감염 예방에도 효과가 있다고 알려진 아스코르브산을 함유한 장 정결제를 복용한 경우에도 동일 효과에 대한 개연성은 있으나 이는 추가적인 연구가 필요할 것으로 생각되며, 이 성분을 함유하고 있는 ‘원프렙1.38산’이 수술 전 장 정결에도 도움이 될 수 있을 것”이라고 전했다.

GC녹십자웰빙 IP본부 김재왕 본부장은 “최근 폴리에틸렌글리콜(PEG) 성분의 장 정결제의 공급이 어려워 대장항문외과 의료진의 약제 선택지가 적어져 우려하는 의견이 많다”며 “원프렙1.38산이 대안으로 고려될 수 있을 것” 이라고 밝혔다.

한편, ‘원프렙1.38산’은 기존 장 정결제 대비 거북한 맛을 개선함과 동시에 복용량을 최소화해 1.38L를 검사 당일에만 복용하도록 하는 개량신약으로, 지난 2020년 건강약품이 개발, GC녹십자웰빙과 공동판매를 진행하고 있다.

 

◇삼양그룹, 정기 임원인사 및 조직개편 단행
삼양그룹(회장 김윤)이 정기 임원인사 및 조직개편을 단행했다. 

창립 100주년을 맞은 후 진행하는 첫 번째 인사와 조직개편으로, 그룹의 핵심 사업을 ‘글로벌’과 ‘스페셜티(고기능성)’로 강화하는 방향으로 단행했다는 설명이다. 

먼저 화학그룹을 화학1그룹과 화학2그룹으로 분리해 경영효율을 도모한다. 화학1그룹은 삼양사를 중심으로 삼양이노켐, 삼양화성, 삼양화인테크놀로지, 삼남석유화학 등 전통적인 화학소재 사업군이 속하며, 화학2그룹에는 국내 최대 반도체 포토레지스트(PR) 소재 전문기업 삼양엔씨켐과 퍼스널케어 소재 전문기업 케이씨아이(KCI), 지난해 인수합병한 글로벌 케미컬 기업 버든트(Verdant) 등 스페셜티 사업을 진행하는 계열사로 구성한다. 

화학1그룹은 기존의 화학그룹장인 강호성 대표가 맡으며, 화학2그룹은 삼양홀딩스 김건호 전략총괄 사장이 그룹장을 겸직하며 관련 사업을 더욱 성장시킨다는 계획이다. 

바이오팜그룹은 前에스티팜 대표였던 김경진 사장을 영입해 그룹장으로 신규 선임했다. 

김경진 그룹장은 글로벌 제약사 로슈의 수석연구원을 거쳐 에스티팜에서 합성1연구부장, 연구소장, 대표이사 등을 역임하며 연구개발자로서는 물론 전문 경영인으로서도 우수한 역량을 갖췄다는 평가를 받고 있다. 

이번에 삼양홀딩스 바이오팜그룹장으로 선임되어 글로벌 시장을 확대하고, 위탁개발생산(CDMO) 전문성 강화와 mRNA 전달체 신약 개발에도 속도를 높인다는 계획이다.

이외에도 삼양그룹은 이번 인사에서 외부 영입을 제외한 신규 임원 6명 중 3명을 40대로 구성하고 그룹의 핵심적인 역할을 맡게 했다. 

삼양그룹은 연공서열을 탈피하고 성과 중심으로 전문성과 리더십이 차별화된 인력 발탁에 초점을 맞췄다고 밝혔다. 이번 정기 임원인사는 12월 1일자로 시행한다.