[의약뉴스] 미국 제약사 사이토키네틱스(Cytokinetics)가 희귀 심장질환 치료제의 임상 3상 시험에서 성공하면서 주가가 급등했다.
사이토키네틱스는 증상성 폐색성 비대성 심근병증(HCM) 환자를 대상으로 아피캄텐(aficamten)을 평가한 주요 임상 3상 시험 SEQUOIA-HCM에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출됐다고 27일(현지시각) 발표했다.
SEQUOIA-HCM 결과에 따르면 아피캄텐 치료는 위약 대비 운동능력을 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
아피캄텐은 위약과 비교했을 때 심폐운동능력검사로 측정한 최대 산소 섭취량을 최소 제곱 평균 차이 1.74mL/kg/min가량 증가시켰다.
아피캄텐 치료 효과는 베타차단제 치료를 받고 있거나 받지 않은 환자를 포함해 환자의 기저 특성 및 치료 전략을 반영한 사전 지정된 모든 하위그룹에 걸쳐 일관됐다.
또한 사전 지정된 이차 평가변수 10개에서 아피캄텐의 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과가 관찰됐다.
이차 평가변수에는 12주 및 24주 차에 캔자스대학심근병증설문지 임상요약점수(KCCQ-CSS), 뉴욕심장학회(NYHA) 기능 등급이 1등급 이상 개선된 환자 비율, 유발성 좌심실 유출로 구배 변화 및 30mmHg 미만 비율, 운동 부하, 중격축소술 가이드라인 적합성 등이 포함된다.
SEQUOIA-HCM에서 아피캄텐은 내약성이 우수했고 위약과 유사한 이상사례 프로파일을 보였다. 치료 후 심각한 이상사례는 아피캄텐 치료군에서 8건(5.6%), 위약군에서 13건(9.3%)이 발생했다.
핵심 심장초음파상 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만인 환자는 아피캄텐 치료군에서 5명(3.5%), 위약군에서 1명(0.7%)이었다. 낮은 좌심실 박출률로 인해 심부전이 악화되거나 치료를 중단한 경우는 없었다.
SEQUOIA-HCM 임상시험의 전체 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.
사이토키네틱스의 연구개발부 총괄 부사장 파디 말릭 박사는 “SEQUOIA-HCM의 결과는 유효성과 안전성에 대한 높은 기대를 충족시켰다"며 "아피캄텐은 표준 치료와 병용했을 때 이전에 관찰된 안전성 및 내약성을 유지하면서 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 능력에 긍정적인 영향을 주고 증상과 기능 등급에 대해 신속하고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다”고 설명했다.
이어 “우리는 이러한 결과가 아피캄텐의 임상 2상 시험 REDWOOD-HCM과 현재 진행 중인 개방표지 연장 임상시험 FOREST-HCM에서 관찰된 결과와 일치하고 아피캄텐이 의사와 환자가 선택하는 심장 미오신 억제제가 될 수 있게 하는 프로파일을 반영한다고 믿는다”고 전했다.
이어 “SEQUOIA-HCM에 참가한 환자, 연구자, 현장 직원에 감사드린다"면서 "우리는 현재 진행 중인 임상 연구를 계속 지원하고 있고 2024년 학술대회에서 임상시험 전체 결과를 공유하는 것이 기대된다”고 밝혔다.
외신 보도에 따르면 사이토키네틱스는 내년 하반기에 미국에서 아피캄텐을 폐색성 비대성 심근병증 치료제로 승인 신청할 계획이다. 이번 발표 후 사이토키네틱스의 주가는 80% 이상 급등했다.
