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최종편집 2024-03-29 00:50 (금)
FDA, 노바티스 타핀라+메키니스트 소아 뇌암에 승인
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FDA, 노바티스 타핀라+메키니스트 소아 뇌암에 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.03.20 07:39
  • 댓글 1
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최초의 병용 표적치료제...6번째 적응증 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약기업 노바티스의 타핀라(성분명 다브라페닙, 국내 제품명 라핀나)와 메키니스트(성분명 트라메티닙, 국내 제품명 매큐셀) 병용요법을 소아 뇌암 치료제로 추가 승인했다.

▲ 노바티스는 미국에서 타핀라와 메키니스트 병용요법을 BRAF V600E 변이가 확인된 소아 저등급 교종 치료제로 승인받았다.
▲ 노바티스는 미국에서 타핀라와 메키니스트 병용요법을 BRAF V600E 변이가 확인된 소아 저등급 교종 치료제로 승인받았다.

노바티스는 16일(현지시각) FDA가 타핀라+메키니스트를 전신요법을 필요로 하고 BRAF V600E 변이가 확인된 1세 이상 소아의 저등급 교종 치료제로 승인했다고 발표했다.

FDA는 이와 동시에 타핀라+메키니스트의 액상 제형을 승인했는데, 이는 1세 이상의 환자에게 적합한 제형으로 개발된 최초의 BRAF/MEK 억제제다.

타핀라+메키니스트는 BRAF V600E 저등급 교종 소아 환자를 위한 최초이자 유일한 병용 표적 치료제다.

이번 승인은 임상 2/3상 TADPOLE 시험의 결과를 기반으로 한다. 타핀라+메키니스트 병용 투여군으로 무작위 배정된 환자들은 전체 반응률(ORR)이 47%로 나타났고 이에 비해 항암화학요법 투여군은 11%로 집계됐다.

추적 기간 중앙값 18.9개월에 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 타핀라+메키니스트 병용 투여군이 20.1개월, 화학요법 투여군이 7.4개월이었다.

임상시험에서 관찰된 타핀라+메키니스트의 안전성 프로파일은 다른 승인된 적응증에서 알려진 안전성 프로파일과 일치했다. 이러한 데이터는 2022 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.

노바티스에 의하면 저등급 교종은 가장 흔한 소아 뇌암이다. BRAF V600 변이는 소아 저등급 교종의 15~20%에서 존재하며 나쁜 생존 결과와 화학요법에 덜 양호한 반응과 연관이 있다. BRAF 변이는 광범위한 고형종양에서 암 성장 유발 돌연변이로 확인됐는데 이에 대한 치료 옵션은 종종 제한적이다.

미국 국립어린이병원 신경과학행동의학센터의 로저 패커 박사는 “저등급 교종 환자의 유전자 변이를 검사하는 것이 그 어느 때보다도 중요해졌다”며 “이 FDA 승인은 BRAF V600E 저등급 교종을 앓는 소아 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있다”고 말했다.

이어 “이는 의료제공자가 이러한 소아 환자를 치료하는 방식을 변화시키고 화학요법에 비해 상당한 발전을 제공할 가능성이 있다”고 강조했다.

노바티스 미국항암제사업부 총괄 부사장 리쉬마 켐프스-폴란코는 “타핀라+메키니스트에 대한 새 적응증은 BRAF V600E 변이가 확인된 이 형태의 뇌암을 가진 어린 환자를 위한 잠재적인 새로운 표준 치료 옵션을 제시한다”면서 “이번 승인을 이끌어낸 임상시험에 참가한 아동 및 청소년 가족에 감사드린다. 이들의 용기는 심각한 뇌암을 가진 아동에게 새로운 희망을 가져다 줬다”고 덧붙였다.

현재 미국에서 타핀라+메키니스트 병용요법은 흑색종, 갑상선암, 폐암을 포함해 BRAF V600E 고형종양 적응증 6개에 승인됐다.


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장보희 2024-02-21 18:26:14
갑상선 미분화암은 갑상선 암중에 발병후 6 개월이내 사망율이 90 프로 입니다
그런데 이약이 효과가 좋아 적응증 추가 되었지만 급여가 안되어 100프로 환자 부담으로
월 820 만원 약값입니다
효과가 있는 약이 이것밖에 없는데
돈이 없어서 효과 있는줄 알고도 못쓰고
처방하는 의사선생님도 조심스러워 하시고 적극적 처방이 힘드시고 환자는 아픈데 치료를 포기하고자 하고 그런걸 보는 보호자도 너무나 슬프고 막막합니다