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버텍스, 엔트라다와 근긴장성 이영양증 치료제 개발 협력
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버텍스, 엔트라다와 근긴장성 이영양증 치료제 개발 협력
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.12.09 17:34
  • 댓글 0
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혁신적인 치료 접근법 연구...전임상 개발 진행 중

[의약뉴스] 미국 제약기업 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)와 근긴장성 이영양증(근긴장 디스트로피) 치료제 개발을 위해 손을 잡았다.

버텍스와 엔트라다는 근긴장성 이영양증 1형(Myotonic Dystrophy Type 1, DM1)에 대한 세포 내 엔도좀 탈출 운반체(Endosomal Escape Vehicle, EEV) 치료제를 발굴하고 개발하는데 초점을 맞춘 글로벌 협업을 체결했다고 8일(현지시각) 발표했다.

▲ 버텍스와 엔트라다는 근긴장성 이영양증 1형에 대한 엔도좀 탈출 운반체 치료제를 함께 개발하기로 했다.
▲ 버텍스와 엔트라다는 근긴장성 이영양증 1형에 대한 엔도좀 탈출 운반체 치료제를 함께 개발하기로 했다.

이 제휴에는 현재 후기단계 전임상 개발이 진행 중인 엔트라다의 근긴장성 이영양증 1형 프로그램 ENTR-701이 포함된다.

ENTR-701은 근긴장성 이영양증 1형의 근본적인 원인을 해결하도록 설계된 EEV 접합 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머다.

계약 조건에 따라 엔트라다는 버텍스로부터 계약금 2억2400만 달러와 2600만 달러 규모의 지분투자를 받게 된다.

또한 향후 특정 연구, 개발, 규제, 상용화 이정표의 성공적인 달성 여부에 따라 최대 4억 8500만 달러와 제품 순매출액 기반의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

엔트라다는 4년의 글로벌 연구 협업 기간 동안 버텍스로부터 연구 자금을 받고 ENTR-701과 관련된 특정 연구 활동, 추가적인 DM1 관련 연구 활동을 계속 진행할 계획이다.

버텍스는 ENTR-701과 엔트라다의 DM1 연구를 통해 나온 모든 추가적인 프로그램의 글로벌 개발, 생산, 상용화를 담당하기로 했다.

버텍스 최고과학책임자 겸 글로벌연구 총괄 데이비드 알트슐러 부사장은 “엔트라다의 혁신적인 EEV 접근법, DM1 프로그램에서 상당한 진전, 단기간 내 임상에 도달할 수 있는 가능성은 환자를 위한 흥미로운 잠재력을 갖고 있다”며 “함께 일하면서 이 파괴적인 질환에 대한 획기적인 치료제를 개발할 수 있는 기회가 있다고 믿는다”고 밝혔다.

엔트라다의 디팔 도시 최고경영자는 “버텍스와의 협력은 새로운 EEV 접근법을 통해 세포 내 치료제를 현실로 만들기 위해 노력하는 엔트라다에게 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.

이어 “DM1은 현재 치료 옵션이 없는 진행성 질환이다. 버텍스와 협력하면서 이 프로그램을 신속하게 진행할 수 있을 것"이라면서 "이와 동시에 우리는 뒤쉔 이영양증 환자를 위한 새로운 치료옵션을 발전시키고 비-신경근육질환 프로그램을 확대하는데 내부 자원의 대부분을 집중할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.


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