미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 인사이트(Incyte)의 크림형 외용제 옵젤루라(Opzelura, 성분명 룩소리티닙)를 백반증 치료제로 허가했다.
인사이트는 FDA가 12세 이상 성인 및 소아 환자의 비분절 백반증 국소 치료를 위한 옵젤루라 크림 1.5%를 승인했다고 18일(현지시각) 발표했다.
옵젤루라는 FDA가 승인한 최초이자 유일한 백반증 환자의 색소재침착 치료제이며 미국에서 승인된 유일한 국소 제형의 야누스키나제(JAK) 억제제다.
백반증은 피부 탈색소가 나타나는 만성 자가면역질환이며 멜라닌세포로 알려진 색소 생성 세포의 손실로 인해 발생한다.
JAK 신호전달 경로의 활성 과잉이 백반증의 병인 및 진행과 관련된 염증을 유발하는 것으로 추정된다.
미국에서는 150만 명 이상이 백반증을 진단받았고 대부분의 환자(약 85%)가 비분절 백반증인 것으로 추산된다.
옵젤루라는 비분절 백반증 환자에서 최대 10% 신체 표면적의 영향 부위에 1일 2회 지속적으로 국소 사용하도록 승인됐다. 환자가 만족스러운 반응을 보이려면 24주 이상 옵젤루라로 치료를 받아야 할 수 있다.
이번 FDA 승인은 12세 이상의 비분절 백반증 환자 600명 이상을 대상으로 옵젤루라의 안전성과 효능을 평가한 주요 임상 3상 TRuE-V 시험 프로그램의 데이터를 기반으로 한다.
옵젤루라 치료는 안면 및 전신 색소재침착 개선을 나타내는 24주차 VASI 점수를 부형제 대비 유의하게 개선시켰으며 이는 52주 개방표지 연장 기간 동안 확인됐다.
두 연구에서 안면 백반증 면적 지수가 기준치 대비 75% 이상 개선된 환자 비율(F-VASI75)은 옵젤루라 치료군이 약 30%로 집계됐고 이에 비해 부형제 투여군은 각각 8%, 13%였다. 옵젤루라 치료군의 52주차 F-VASI75 달성 비율은 약 50%로 나타났다.
또한 옵젤루라 치료군의 15% 이상은 F-VASI 점수가 기준치 대비 90% 이상 개선됐으며(F-VASI90) 이에 비해 부형제 투여군은 F-VASI90 비율이 2%였다. 52주차에 옵젤루라 치료군에서 F-VASI90 달성 비율은 약 30%로 두 배가량 늘어났다.
임상시험에서 가장 흔한 이상반응은 사용부위 여드름, 사용부위 가려움증, 비인두염, 두통, 요로감염증, 사용부위 홍반, 발열 등이다.
옵젤루라 제품 정보에는 심각한 감염, 사망, 악성종양, 주요 심혈관 사건, 혈전증 부작용 위험에 대한 박스 경고문이 포함돼 있다.
인사이트의 어베 호페노트 최고경영자는 “인사이트는 비분절 백반증에 대한 옵젤루라 승인을 통해 이전에 승인된 치료제가 없어 높은 미충족 의료 수요를 갖고 있던 환자에게 다시 한 번 치료제를 제공하게 됐다”며 “이 이정표를 가능하게 한 인사이트의 과학자와 개발팀이 자랑스럽고 이제 백반증 환자들이 색소재침착을 해결할 수 있는 선택권을 갖게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
옵젤루라는 미국에서 작년 9월에 국소치료제로 충분히 조절되지 않거나 국소치료제가 권장되지 않는 12세 이상 정상 면역 환자의 경증 및 중등증 아토피피부염에 대한 국소 단기 치료제 및 비연속 만성 치료제로 승인된 바 있다.
