혈우병 치료제의 반감기가 늘어나면서 선택의 폭도 넓어지고 있다. 이제 혈우병 치료에서도 환자의 라이프스타일을 고려한 ‘개인 맞춤형’ 시대가 도래했다는 평가다.
식품의약품안전처는 지난 2월, 한국화이자제약의 유전자 재조합 혈우병 9인자 치료제 베네픽스의 허가사항에 ‘만 12세 이상의 혈우병 B 환자에게 일상적 예방요법’으로 ‘주1회 100IU/kg 투여요법’을 추가했다.
베네픽스의 적응증 확대와 오는 17일 세계 혈우인의 날을 기념해 한국화이자제약은 15일, 혈우병 B치료제의 현재와 미래를 조명하는 온라인 기자간담회를 개최했다.
이 자리에서 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수와 경북대학교병원 김지윤 교수는 베네픽스 주1회 요법의 근거가 된 주요 임상결과와 예방요법의 가치를 소개했다.
최 교수에 따르면, 베네픽스를 응고인자 활성도에 따라 보충요법으로 필요시 투약한 그룹과 예방요법으로 50IU/kg을 주 2회 투약한 그룹 및 100IU/kg를 주 1회 투약한 그룹을 비교한 결과, 예방요법군의 연간 출혈율이 보충요법군보다 94% 감소한 것으로 나타났으며, 48%의 환자는 자연 출혈을 경험하지 않은 것으로 나타났다.
또한 혈전 생성이나 FIX 항체 관련 부작용이 보고되지 않았으며, 이상반응으로 연구를 중단한 환자도 없었다.
예방요법군에서는 50IU/kg 주 2회 투약군과 100IU/kg 투약군 사이에 통계적 차이가 나타나지 않았다.
이를 통해 예방요법의 가치를 재확인한 것은 물론, 예방요법을 위한 투약 간격에 있어서도 선택의 폭을 넓혔다.
이와 관련, 최은진 교수는 “이전까지 세계혈우연맹의 가이드라인에서는 소아 중증 환자의 경우 되도록 예방요법을 권고한다고 했었지만, 최근(2020년)에는 모든 환자에게 출혈이 전혀 없을 수 있도록 예방요법을 하는 것을 표준치료로 제시했다”고 소개했다.
응고인자 활성도에 따라 보충하는 대체요법(보충요법)으로는 관절 건강은 물론 삶의 질을 지킬 수 없다는 것.
또한 김지윤 교수는 “예방요법의 개념이 단순히 출혈을 예방하기 위한 목적을 넘어 일반인과 유사한 삶의 질을 달성하기 위한 치료로 발전하고 있다”고 강조했다.
이에 대해 최은진 교수는 “베네픽스 주 1회 요법은 출혈 발생을 줄이고 관절 손상을 예방하며, 모니터링 빈도도 줄일 수 있다”면서 “또한, 피하주사제로 투약 시간과 투약을 위한 준비시간을 절감할 수 있고, 병원방문 빈도도 줄어 환자의 편의성은 물론 삶의 질을 개선할 수 있다”고 평가했다.
다만, 최 교수는 모든 환자에게 주 1회 예방요법이 유리한 것은 아니라고 지적했다. 환자의 라이프스타일에 따른 접근이 필요하다는 지적이다.
그 이유로 최 교수는 “환자에 따라 피크(약물의 최대 농도가 나타나는 시기)를 고려할 필요가 있다”고 설명했다.
실례로 “운동을 좋아해 활동량이 많은 환자라면 피크가 짧은 주 2~3회 요법이 유리할 수 있고, 상대적으로 정적이거나 잦은 주사가 불편한 환자라면 주 1회 예방요법이 유리한 선택일 수 있다”면서 “혈우병에서도 ‘개인 맞춤형’ 치료 시대가 도래한 것”이라고 의미를 부여했다.
한편, 베네픽스가 혈우병 예방요법의 투약기간을 1주일까지 연장한 가운데 최근에는 이를 더 넓히려는 시도도 이어지고 있다.
나아가 특정 유전자 표적이 있는 질환인 만큼 이를 표적, 단 1회 치료로 혈우병에서 벗어날 수 있도록 유전차 치료의 가능성을 타진하는 연구도 진행되고 있는 것으로 알려져 반복된 투약에 따른 부담도 크게 줄어들 것으로 보인다.
이와 관련 김지윤 교수는 “유전자 치료제의 개발은 환자들의 삶의 질을 혁신적으로 변화시킬 수 있다는 면에서 환자나 그 가족들이 겪던 만성화로 인한 부담과 문제들을 해결하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 기대를 밝혔다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “한국화이자제약은 환자 중심의 가치를 실현하기 위해 베네픽스와 진타 솔로퓨즈 같은 현재 입증된 혈우병 치료제에 대해서도 연구를 지속하고 있다”면서 “특히 이번 베네픽스의 주 1회 예방요법 허가를 통해 9인자 혈우병 환우들에게 보다 개선된 새로운 투약의 옵션을 제공하게 되어 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
나아가 “한국화이자제약은 ‘환자들의 삶을 변화시키는 혁신’을 가치로 삼아 기존의 치료제뿐만 아니라 새로운 기전의 혁신적인 약물을 통해 혈우병 사회에 기여하기 위한 최선의 노력을 다할 것”이라고 덧붙였다.
