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美바이오마린, 내년에 왜소증 치료제 승인신청 논의
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美바이오마린, 내년에 왜소증 치료제 승인신청 논의
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.12.17 17:02
  • 댓글 1
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연골무형성증 환자에 효과...성장속도 개선

미국 생명공학기업 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 내년에 전 세계 규제기관들과 왜소증 치료제 판매허가 신청을 위한 논의를 시작할 계획이라고 밝혔다.

바이오마린은 16일(현지시간) 연골무형성증(Achondroplasia) 치료제 후보물질 보소리티드(Vosoritide)의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험에서 긍정적인 최종 결과가 나왔다고 발표했다.

연골무형성증은 가장 흔한 유형의 왜소증이며 FGFR3(fibroblast growth factor receptor 3) 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 질환이다. 

보소리티드는 1일 1회 주사하는 C형 나트륨이뇨 펩티드(C-type Natriuretic Peptide, CNP) 유사체다. 

임상 3상 시험에는 연골무형성증을 앓고 있으며 성장판이 열려 있는 상태인 5~14세의 소아 121명이 등록됐다.

임상시험 결과 1년 치료 이후 1차 평가변수인 위약 보정(placebo-adjusted) 키 성장 속도 변화가 1.6cm/yr로 나타났다. 

보소리티드의 내약성은 전반적으로 우수했으며 임상적으로 유의한 혈압 감소는 관찰되지 않았다. 

바이오마린은 이 결과를 토대로 내년 상반기에 보건당국들과 허가 신청을 위한 논의를 진행하기로 했다.

바이오마린의 행크 훅스 연구개발부 총괄은 “보소리티드의 엄청난 잠재력에 대한 우리의 자신감을 더욱 강화시키는 중요한 이정표”라며 “이 위약대조 연구는 광범위한 환자 집단의 성장 속도가 크게 증가했다는 것을 보여준다”고 말했다.

이어 “이 결과와 임상 2상 시험에서 관찰된 장기적인 혜택은 연골무형성증이 있는 아이들에게 유의하고 지속적인 혜택을 줄 수 있다는 희망을 제공한다”면서 "자세한 연구 결과는 차후 학술대회에서 발표할 것"이라고 덧붙였다.

 


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김미영 2020-01-24 15:59:27
좋은소식 감사합니다