1바이알 당 1억 원에 육박할 것으로 예상되는 초고가 약제인 ‘스핀라자’에 대한 급여기준이 마련됐다.
보건복지부는 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’ 고시개정안을 19일 행정예고 했다.
고시개정안에는 급여목록에 등재 예정인 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자주(성분명 Nusinersen Sodium)의 급여기준이 신설됐다.
스핀라자주는 척수 신경에 필요한 단백질을 증가시켜 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 약물로, 무색투명한 주사제 형태를 하고 있다.
척수성 근위축증은 근육 기능이 위축됨에 따라 숨을 쉬거나 음식물을 삼키지 못하게 돼 사망하는 유전성 희귀난치병이다. 신생아 6000~1만명 당 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.
개정안에 따르면 스핀라자 주는 5q 척수성 근위축증(SMA) 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우, 이 세 가지 조건을 모두 만족하는 환자에게 투여할 경우 요양급여가 인정된다.
이 중 ‘영구적 인공호흡기’란 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우를 말한다. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 제외한다.
또한, 개정안에서는 스핀라자주로 치료를 시작하기 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가한다고 규정했다.
이와 함께 ‘영구적 인공호흡기 사용이 필요한 경우’ 또는 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해 ‘운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하는 경우’에는 투여를 중단해야 한다고 정했다.
스핀라자주에 대한 요양급여는 급여 인정여부에 대해 사전 신청해 승인 받은 경우에 한해 이뤄진다. 사전승인을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정한다. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급해서 인정한다.
이 같은 인정기준을 모두 충족하지 못할 경우에는 약값 전액을 환자가 부담해야 한다.
스핀라자주는 식품의약품안전처 허가사항에 따라 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여해야 한다.
한편, 고시 개정안에서는 골다공증 치료에 쓰이는 주사제 ‘프롤리아 프리필드시린지(성분명 Denosumab)’의 투여대상과 투여기간을 확대하는 내용도 담았다.
고시개정안에 따르면, 앞으로는 방사선 촬영 등에서 골다공증성 골절이 확인돼 해당 약제를 사용한 경우에도 요양급여가 인정된다.
이 같은 내용을 담은 고시개정안은 오는 4월 1일(월)부터 시행에 들어갈 예정이다. 단, 스핀라자주에 대한 내용은 4월 8일(월)부터 시행할 계획이다. 시행일은 오는 25일까지로 예정된 의견수렴 절차를 거치면서 변경될 수도 있다.
