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유전자 치료, 제1형 당뇨병 쥐 일시적으로 회복
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발행 2018.01.07  22:16:19
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미국의 한 연구진이 유전자 치료를 이용해 제1형 당뇨병 모델 쥐의 혈당 수치를 일정 기간 동안 정상 수준으로 회복시키는데 성공했다.

제1형 당뇨병은 면역체계가 췌장 내 인슐린 분비 베타세포를 공격하고 파괴해 혈당 수치가 높아지는 만성 질환이다. 지난 4일(현지시간) 세계적 학술지 Cell Stem Cell에 게재된 연구에 따르면 유전자 치료 접근법이 기능성 베타세포를 장기간 생존하게 하면서 정상적인 혈당 수치에 도달할 수 있게 하는 것으로 나타났다.

당뇨병 치료의 주요 목표 중 하나는 기능적 베타세포를 보존하고 회복시켜 인슐린 수치를 보충하는 것인데 제1형 당뇨병 환자의 경우 면역체계가 새로운 베타세포도 공격하기 때문에 이러한 베타세포 대체요법이 실패할 가능성이 높다.

미국 피츠버그대학교 의과대학의 연구진은 이 문제에 대한 해결책으로 다른 세포 유형을 기능성 베타 유사 세포로 재프로그램하는 방법을 모색했다. 이러한 세포는 인슐린을 생산할 수 있지만 베타세포와는 구분돼 면역체계의 공격을 받지 않을 수 있다.

연구진은 알파세포를 기능성의 인슐린 분비 베타세포로 재프로그램화하는 단백질 Pdx1과 MafA를 만들었으며 이를 쥐의 췌장에 전달하기 위해 아데노연관바이러스(AAV) 벡터를 이용했다. 알파세포는 양이 풍부한 편이며 베타세포와 닮은 점이 있고 적절한 위치에 있기 때문에 베타세포 대체를 위한 이상적인 원천이 될 수 있다.

유전자 발현 패턴 비교 결과 정상적인 베타세포과 비교했을 때 알파세포에서 유래된 세포들의 재프로그램화가 거의 완전히 이뤄진 것으로 확인됐다.

이 유전자 치료 접근법은 대략 4개월 동안 당뇨병 쥐의 혈당 수치를 정상적인 수준으로 회복시켰으며 주로 알파세포만 새로운 인슐린 생산 세포로 전환시키는 것으로 확인됐다. 또한 연구진은 이 전략을 통해 성공적으로 인간 알파세포를 기능적 인슐린 생산 세포로 만들었다.

연구 수석저자인 조지 기테스 교수는 “이 바이러스 유전자 치료는 자가면역 공격에 대해 비교적 내성을 지닌 새로운 인슐린 생산 세포를 만드는 것으로 나타났다”며 “이러한 내성은 새로운 세포가 정상 인슐린 세포와 약간의 차이가 있기 때문에 나타난 것”이라고 설명했다.

현재 다양한 유전자 치료제 임상시험들에서 아데노바이러스 벡터가 이용되고 있다는 점을 고려할 때 이 접근법을 사람에게 적용하기 용이할 수 있을 것으로 예상되고 있다. 이 접근법은 면역억제가 필요하지 않기 때문에 이와 관련된 부작용들을 피할 수 있다.

다만 이 실험에서의 당뇨병 모델 쥐는 4개월 뒤에 다시 당뇨병 상태가 된 것으로 관찰됐다. 이에 따라 이 유전자 치료가 당뇨병을 완치하는 방법을 제시하지는 못할 것으로 보이고 있다. 기테스 교수는 “당뇨병 재발 예방효과가 영구적이지는 않았지만 쥐의 경우 이러한 과정이 더 빠르게 일어난다는 연구결과들이 있기 때문에 쥐에서 나타난 4개월이 사람에서는 수년이 될 수도 있다”고 전했다.

현재 연구진은 영장류 동물들을 대상으로 이 접근법을 시험 중이다. 기테스 교수는 “영장류 동물에서 효능이 확인될 경우 제1형 및 제2형 당뇨병 환자들에 대한 임상시험을 위해 FDA와 협력을 시작할 것”이라고 덧붙였다.

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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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