네덜란드 제약회사 콘드리온(Khondrion)은 미토콘드리아병 치료제로 개발 중인 후보물질 KH176을 임상 3상 단계로 진입시킬 준비를 하고 있다고 밝혔다.
콘드리온은 m.3243A>G 유전자 변이를 가진 다발적 MELAS 및 MIDD 증후군 환자를 대상으로 실시된 임상 2상 단계의 탐색적 임상시험인 KHENERGY 연구의 결과를 발표했다.
콘드리온의 얀 스메이팅크 CEO는 “KHENERGY 연구에 대한 최종적인 발표를 내년 1분기에 실시할 예정이지만 미리 예비적 자료를 공유하기로 결정했다”고 말했다.
KHENERGY 연구는 20명의 환자들을 대상으로 실시된 임상 2상 시험으로 치료군의 환자들은 한 달 동안 하루 2회 경구용 KH176 100mg을 복용했다.
효능 평가변수에는 객관적, 양적 평가와 환자의 기분, 삶의 질 평가를 위한 질문지 등이 포함됐으며 미토콘드리아 기능과 연관된 생체표지자도 연구됐다. 주요 목표는 운동능력과 움직임에 대한 약물 효과를 평가하는 것이었다.
콘드리온의 최고의료책임자인 에드윈 스팬스는 “이상반응과 관련된 예비 결과에서 유망한 안전성 프로파일이 나타났다”며 “약동학적 분석에서도 최고 혈중농도가 임상 1상 연구에서 조사된 안전성 기준을 넘지 않는 것으로 확인됐다”고 설명했다.
기능적 결과 평가에서는 각성도에 관한 긍정적 추세 외에 다른 긍정적 신호가 발견되지는 않았다고 한다.
임상 결과와 관련해서는 벡 우울 설문지 평가 점수의 유의한 향상이 관찰됐으며 HADS 척도 및 RAND-36 SF 척도에서 긍정적인 추세가 나타났다. 연구 책임자인 미리안 얀센은 “상대적으로 짧은 연구 기간을 고려하면 고무적인 결과”라고 전했다.
얀 스메이팅크는 “임상 2상 연구 결과를 토대로 다음 단계의 개발 프로그램을 위해 필요한 모든 과정을 즉시 진행할 것”이라고 덧붙였다.
