기존 골다공증치료제와는 달리 새로운 뼈가 형성되도록 촉진해 손상된 뼈를 실질적으로 회복시켜주는 새로운 차원의 골다공증치료제가 개발돼 상품화를 눈앞에 두고 있다.

(주)녹십자(대표 허일섭)는 유전자재조합 기술을 이용해 자체 개발한 골다공증치료제 rhPTH(유전자재조합 부갑상선호르몬, recombinant human Parathyroid Hormone)에 대한 제2상 임상시험을 독일에서 성공적으로 완료했다고 12일 밝혔다.

이로써 녹십자는 미국 식품의약국(FDA) 기준에 따라 rhPTH에 대한 비임상과 제1상 임상시험을 각각 영국과 미국에서 성공적으로 끝마친데 이어, 이번 제2상 임상시험을 통해서도 유효성 및 안전성을 확인함으로써 신약개발의 마지막 단계인 제3상 임상시험에 대한 성공 가능성이 한층 높아지게 됐다.

이번 임상에 총괄 책임자로 참여한 독일 하인리히-하이네 대학 의대 내분비학과의 베르너 알폰스 쉐어바움 교수는 “2001년 12월부터 3년 동안 독일, 폴란드, 헝가리, 불가리아의 16개 임상센터에서 166명의 폐경기 여성(폐경 후 5년 이상이 경과된 45~75세의 여성)을 대상으로 실시한 제2상 임상시험에서 rhPTH를 투여한 그룹이 위약(플라시보) 투여 그룹에 비해 5배 이상의 골밀도 증가를 보여 효능·효과면에서 통계학적으로 중요한 차이를 나타냈다”고 임상시험 결과를 설명했다.

쉐어바움 교수는 “이상반응(부작용)에 대한 평가에서도 rhPTH 투여 그룹과 위약 투여 그룹간에 통계학적으로 유의한 차이를 보이지 않음으로써 장기간 투여 시에도 안전성을 확인할 수 있었다”고 덧붙였다.

연세대 의대 내분비내과 임승길 교수는 “골다공증이 이미 심하게 진행된 환자의 경우 기존의 골흡수 억제제를 투여해도 골절의 위험도가 부분적으로 줄어 들 뿐(3년 정도 치료할 경우 약30~40%) 골밀도 및 골 미세 구조의 개선 효과를 크게 기대하기 어렵다”면서 “이번에 녹십자가 제2상 임상시험에 성공한 유전자재조합 부갑상선 호르몬은 기존의 골흡수 억제제와는 달리 골 형성을 촉진, 뼈를 다시 재생시키고 구조를 개선시킴으로써 골절율을 크게 감소시킬 수 있는 치료제로 골다공증으로 인한 척추골절로 고생하는 국내의 많은 골다공증 환자들에게 대단히 큰 희소식”이라며 이번 임상이 갖는 의미를 평가했다.

2002년 3월 미국 인디애나폴리스에서 열렸던 국제 골다공증 심포지엄에서도 유전자재조합 기술을 이용해 만든 PTH(부갑상선 호르몬)가 기존 치료제와는 달리 손상된 뼈를 재형성해준다는 점 때문에 골다공증을 극복하기 위한 획기적인 치료제로 주목을 받은 바 있다.

현재 전세계적으로 rhPTH와 같은 작용기전을 지닌 골다공증치료제는 미국의 일라이릴리社가 개발한 포르테오(Forteo)가 유일하며, 미국의 NPSP社에서 개발 중인 신약은 제3상 임상시험을 마치고 현재 FDA에 허가신청을 한 것으로 알려져 있다.

따라서 녹십자가 rhPTH에 대한 임상3상을 예정대로 2008년에 완료한다면 세계에서 세 번째로 유전자재조합 기술을 이용한 PTH 개발에 성공하게 된다. 특별히 녹십자가 개발 중인 rhPTH는 상대적으로 제네릭 개발이 용이한 일반 화학합성 신약과는 달리 오랜 개발기간이 소요되는 바이오 의약품이라는 점에서 제3상 임상시험에 성공할 경우 국내 신약개발 수준을 한 단계 끌어올리는 계기가 될 것으로 기대를 모으고 있다.

녹십자는 먼저 올해 하반기부터 국내에서 rhPTH에 대한 제3상 임상시험에 들어갈 예정이며, 해외 임상은 향후 세계시장 진출 등을 감안, 글로벌 마케팅 역량을 갖춘 다국적 제약사와 전략적 제휴를 맺어 실시한다는 계획이다.

녹십자는 rhPTH가 세계시장에서 경쟁력을 갖춘 신약으로 성장할 가능성이 높다는 판단에 따라 개발 단계에서부터 전임상, 임상 등에 이르기까지 모든 과정을 미국 식품의약국(FDA)의 기준에 맞춰 실시하고 있으며, 이미 유전자재조합 방식을 통해 PTH를 경제적으로 대량생산할 수 있는 자체 기술을 개발해 특허등록을 마친 상태이다.

현재 전세계 골다공증 치료제 시장은 파골세포(破骨細胞)의 기능을 약화시키고 사멸을 유도해 뼈의 손실을 느리게 하거나 멈추게 하는 비스포스포네이트 제제(머크社 포사맥스, 프록터갬블社 악토넬 등)가 대부분을 차지하고 있다.

하지만 골다공증을 근본적으로 예방하고 치료할 수 있는 새로운 개념의 치료제라는 점에서 rhPTH에 대한 시장이 점차 확대될 전망이다. 현재 전세계에서 유일하게 시판되고 있는 PTH 계열의 의약품인 포르테오(Forteo)의 2004년 매출액은 약 2억4천만 달러로 2003년 6,530만 달러에 비해 급신장한 것으로 전해지고 있다.

세계적인 의약품 컨설팅기관인 디시전 리소스(Decision Resources)社는 골다공증치료제의 세계 시장규모가 인구의 고령화에 따라 2007년경 90억 달러에 이를 것으로 전망하고 있다.

한편 rhPTH는 1995년에 과학기술부 선도기술 개발사업(G-7 과제)으로 선정돼 2002년까지 연구개발비 지원을 받은 바 있다.

의약뉴스 박주호 기자(epi0212@newsmp.com)