미국 FDA는 미국의 웰스탯 테라퓨틱스(Wellstat Therapeutics)가 개발한 수리덴(Xuriden)을 유전적 오로산뇨증에 대한 최초의 치료제로 승인했다.
이번 승인을 통해 웰스탯은 다른 약물을 개발할 때 우선검토 제도를 활용하기 위해 사용할 수 있는 희귀소아질환 우선검토 바우처를 받았다. FDA의 우선검토 바우처는 유용하며 매각가능한 자산으로 평가되고 있다.
유전적 오로산뇨증은 희귀한 대사질환이며 전 세계에서 20여명의 환자가 이 질환을 겪고 있는 것으로 알려져 있다.
이 질환을 가진 환자는 효소의 결함이나 결핍 때문에 리보핵산의 필수적인 성분인 우리딘이 정상적으로 합성되지 못하게 된다. 징후 및 증상으로는 빈혈, 백혈구수 감소, 호중구수 감소 같은 혈액장애와 요로폐색 등이 발생할 수 있다.
FDA 약물평가연구센터 제3약물평가부의 에이미 이건 박사는 “이번 승인과 희귀소아질환 우선검토 바우처는 희귀병 환자들이 치료제를 이용할 수 있도록 도우려는 FDA의 헌신을 보여준다”고 말하며 “수리덴의 승인에 앞서 이 희귀질환이 있는 환자들에게는 승인된 치료대안이 없는 실정이었다”고 덧붙였다.
웰스탯의 수리덴은 성분명이 우리딘 트리아세테이트(uridine triacetate)이며 우리딘을 대체하기 위한 경구용 치료제다.
FDA는 수리덴의 안전성과 효능이 3세~19세인 유전적 오로산뇨증 환자 4명을 대상으로 6주간 실시된 단일집단, 개방표지 임상시험 자료와 연구를 6개월 연장해 분석한 자료를 기반으로 입증됐다고 설명했다.
이 임상시험에서 연구진은 사전에 정의된 혈액학적 지표를 기반으로 환자들의 변화를 평가했다.
시험결과 수리덴으로 치료받은 4명의 환자 모두 혈액학적 지표가 안정된 것으로 나타났다. FDA에 의하면 수리덴과 관련된 부작용은 최대 9개월 동안 관찰되지 않았다.
우리딘 대체요법의 안전성과 효능은 이미 발표된 사례보고서들이 뒷받침하고 있다.
