로슈의 계열사 제넨테크는 미국에서 이중특이성항체 ACE910이 제8인자에 대한 억제인자를 보유한 혈우병 A형 환자의 예방적 치료를 위한 획기적(breakthrough) 약물로 지정됐다고 발표했다.
이 질환이 있는 환자는 제8혈액응고인자의 결핍이나 기능장해 때문에 반복적인 중증 출혈 증상을 경험한다.
이와 관련해 제8인자 보충요법이 출혈을 예방하기 위해 광범위하게 사용되지만 이를 위한 정맥주사용 치료제는 약물의 효과를 감소시키는 항체를 발생시킬 수 있다는 문제점이 있으며 이러한 문제를 가진 환자들의 미충족 수요는 큰 편이다.
시험약 ACE910은 제8인자의 혈액응고 기능을 모방한 인간화된 이중특이성 단일클론항체이기 때문에 응고인자에 대한 항체 발생 여부에 관계없이 병을 치료할 수 있는 새로운 방법을 제공할 수 있다.
이번에 미국 FDA는 건강한 사람과 혈우병 A형 환자를 대상으로 실시된 임상 1/2상 임상시험 자료를 토대로 획기적 치료제 지정을 결정했다.
시험 결과 피하주사를 통해 ACE910을 매주 1회 투여 받은 모든 집단에서 항체 존재 여부와 관계없이 질병 예방적 효능 프로파일이 입증됐으며 약물 투여 도중 총 18명 가운데 환자 9명의 출혈이 완벽하게 조절되는 것으로 나타났다.
로슈는 올해와 내년 중에 각각의 ACE910의 임상 3상 시험을 시작할 준비를 하고 있다고 밝혔다.
혈우병 치료제 시장은 내년에 110억 달러 규모로 확대될 것이라고 전망되고 있으며 ACE910는 향후 이 질환의 치료방법을 바꿀 가능성이 있다는 점에서 주목되고 있다.
로슈의 최고의료책임자인 산드라 호닝 박사는 FDA의 획기적 치료제 지정이 “억제인자를 보유하고 있는 환자의 미충족된 수요와 초기 연구결과의 잠재성을 인식한 것”이라고 말하며 “로슈는 20년 넘게 혈액질환에 대한 항체의약품을 개발해왔으며 혈우병 A형에 대한 새로운 치료제의 개발을 신속하게 진행할 수 있게 돼 기쁘다”고 덧붙였다.
획기적 치료제 제도는 심각하거나 치명적인 질환에 대해 기존에 있던 의약품보다 더 큰 편익을 제공할 수 있는 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 제도다.
