사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 미국 FDA가 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 에테플러센(eteplirse)에 대한 승인신청을 접수했다고 발표했다.
에테플러센은 기존의 약물보다 더 나은 효과를 제공하거나 적절한 치료제가 없는 질환에 대한 의약품에 부여되는 우선 검토 제도가 적용되기 때문에 최종 승인결정기한이 내년 2월 26일로 앞당겨진다.
사렙타는 희귀한 퇴행성 신경근육질환인 듀센형 근이영양증 환자 중 13%를 차지하는 51번 엑손 스키핑 치료법이 가능한 환자를 대상으로 에테플러센을 판매하기 위해 승인받을 계획이다.
에테플러센은 기능이 정상적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 하는 방식으로 이 질환의 근본적인 원인에 대응하는 약물이다.
사렙타에 의하면 에테플러센의 임상시험에서는 약물 효능과 함께 긍정적인 안전성 및 내약성 프로파일이 나타났다.
시장전문가들은 지금까지 에테플러센의 승인과정이 순탄치 않았기 때문에 이번 소식이 특히 의미가 있다고 보고 있다.
미국 FDA는 지난 10월에 추가적인 임상 자료를 요구하면서 사렙타와 갈등을 빚은 것으로 알려졌으며 최근에는 회사의 최고경영자가 사임한 이후에 최고의료책임자가 임시 최고경영자를 맡고 있는 상황이다.
FDA는 현재 바이오마린의 DMD 치료제인 드리사퍼센(drisapersen)도 검토 중이며 올해 안에 승인결정을 내릴 계획이다.
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