미국 FDA가 노바티스의 프로막타(Promacta)를 희귀한 혈액질환인 만성 면역성 혈소판감소성 자반증(ITP)을 겪고 있는 1세 이상 소아 환자의 혈소판 감소를 치료하기 위한 용도로 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인했다.
프로막타는 코르티코스테로이드나 면역글로불린 같은 약물이나 비장 제거 수술로 치료받은 이후에도 적절한 반응이 나타나지 않은 소아 환자를 위한 치료제로 처방될 수 있다.
면역성 혈소판감소성 자반증은 매년 소아 10만 명당 5명꼴로 발생하며 이 중 30~36%의 환자는 상당한 출혈 위험이 지속되는 만성적인 유형의 질환으로 진단받는다.
매일 1회 복용하는 경구용 트롬보포이테인 수용체 작용제인 프로막타는 혈소판 생성을 증가시키기 위해 골수줄기세포로부터 거핵세포 자극 및 분화를 유도하는 기전을 가지고 있다.
FDA는 두 건의 이중맹검, 위약대조 임상시험에서 프로막타를 복용한 소아 환자 중 62%가 치료 1주~6주 사이에 구제요법 없이 혈소판수가 개선되는 것으로 나타난 자료를 근거로 승인결정을 내렸다. 위약군에서는 혈소판수가 개선된 환자비율이 32%로 나타났다.
가장 흔한 부작용으로는 상기도감염, 설사, 복통, 발진, 간효소수치 증가 등이 보고된 것으로 알려졌다.
노바티스 항암제사업부의 브루노 스트리기니 사장은 “프로막타에 대한 제품 라벨 확대는 만성 ITP에 시달리는 가족들에게 새로운 질병 관리 대안을 제공하며 가장 나이가 어린 희귀질환 환자들에게까지 치료제를 전달하기 위한 회사의 헌신을 보여준다”고 강조했다.
프로막타는 미국에서 2008년에 성인 환자를 위한 약물로 처음 승인된 이후 지난 6월에 6세 이상의 소아 환자를 치료하기 위한 용도로 승인된 제품이다. FDA는 프로막타를 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
