애브비는 유전자 변이와 관련된 백혈병에 대한 시험약이 중간단계 임상시험에서 연구 주목표에 도달한 것으로 나타나 올해 미국에서 이 약물을 승인받을 계획이라고 발표했다.
로슈와 베네토클락스(venetoclax)를 개발한 애브비는 향후 의료학회에서 이 임상 2상 시험의 자료를 공개할 것이며 미국에서 제품을 판매하기 위한 승인신청서를 2015년 말이 되기 전에 제출할 예정이라고 밝혔다.
베네토클락스는 공격성 암과 환자들이 진단 후 2~3년 내에 사망하는 원인이 되기도 하는 17p 유전자 결손을 가진 만성 림프구성 백혈병 환자를 위한 치료제로 평가됐으며 임상시험에는 재발성 혹은 진행성 만성 림프구성 백혈병 환자나 이전에 치료받은 적이 없는 환자가 참가했다.
애브비는 베네토클락스가 임상시험에서 일정한 암 세포수를 감소시키는 것으로 나타나 목표했던 전체반응률을 보였다고 설명했다.
또 약물의 안전성은 이전에 실시된 임상시험의 자료와 비슷했으며 예상치 못한 문제는 없었다고 전했다.
로이터통신에 의하면 시장분석가들은 베네토클락스가 승인될 경우 2020년까지 최대 20억 달러의 연매출을 기록할 수 있을 것이라고 보고 있다. 이 약물은 결함이 있는 세포나 암세포의 자멸사를 막는 단백질 BCL-2를 억제하는 기전을 갖고 있다.
로슈의 최고의료책임자인 산드라 호닝 박사는 “베네토클락스는 백혈병 세포가 자멸사하는 자연적인 과정이 회복되도록 도울 수 있다”고 말했다.
미국 FDA는 과거에 치료받은 적이 있으며 이 약물을 유전자 결손이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자를 위한 획기적 치료제로 지정해 신속한 검토를 약속한 상태다.
애브비에 의하면 미국에서는 매년 1만4620명이 만성 림프구성 백혈병을 진단받고 있으며 이 가운데 약 3~10%의 환자는 17p결손을 가지고 있는 것으로 추산되고 있다. 재발성이나 진행성 백혈병인 환자 중에는 30~50%에게서 17p 결손이 발견된다.
