유럽 규제당국의 자문기관은 노바티스의 타핀라(Tafinlar)와 메키니스트(Mekinist) 병용요법을 흑색종에 대해 승인하고 레볼레이드(Revolade)는 중증 재생불량성 빈혈에 승인하도록 권고했다.
먼저 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)는 BRAF V600 변이를 동반한 수술불가능 혹은 전이성 흑색종을 겪고 있는 성인 환자의 치료를 위해 타핀라와 메키니스트 병용요법을 승인하도록 지지했다.
이러한 결정은 임상 3상 시험인 COMBI-d 연구와 COMBI-v 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다.
먼저 첫 번째 임상시험에서는 타핀라 단독요법군의 전체생존기간이 18.7개월인 것에 비해 병용요법군은 25.1개월로 나타나 병용요법이 통계적으로 유의한 개선 효과가 있는 것으로 나타났다.
병용요법군의 전체생존율은 1년에 74%, 2년에 51%였으며 타핀라 단독요법군의 전체생존율은 각각 68%와 42%로 나타났다.
두 번째 임상시험에서는 병용요법이 로슈의 베무라페닙(vemurafenib)에 비해 유의한 전체생존기간 연장 효과를 제공하는 것으로 나타났다. 병용요법군의 1년 전체생존율은 72%로 분석됐으며 베무라페닙 투여군의 1년 전체생존율은 65%를 기록했다.
미국에서는 FDA가 이러한 시험결과를 토대로 병용요법을 우선 검토 대상으로 지정한 상태다.
또 CHMP는 면역억제요법에 충분한 반응을 보이지 않았고 조혈줄기세포 이식을 받을 수 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 레볼레이드를 승인하는 것에 대해 긍정적인 의견을 도출했다.
이번 결정은 레볼레이드가 같은 계열의 약물 중 유럽에서 기존의 치료제가 부적합하거나 반응하지 않았던 중증 혈액질환을 겪고 있는 환자를 위한 최초의 승인된 치료제가 될 가능성이 커졌다는 것을 의미한다.
노바티스에 의하면 중증 재생불량성 빈혈 환자 중 약 40%는 면역억제요법에 반응하지 않아 진단 후 5년 이내에 감염이나 출혈로 사망하고 있기 때문에 새로운 치료대안에 대한 시급한 수요가 남아있다.
레볼레이드에 대한 긍정적인 의견은 면역억제제에 대한 반응이 불충분했던 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 참가한 임상시험에서 이 약물로 치료받은 환자 중 40%가 혈액학적 반응을 보인 것으로 나타난 임상 2상 시험 자료를 근거로 하고 있다. 가장 흔한 부작용으로는 구역, 피로, 기침, 설사, 두통 등이 발생했다.
