유럽의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 유럽 집행위원회가 노바티스의 패리닥(Farydak, panobinostat)과 보르테조밉(bortezomib), 덱사메타손(dexamethasone) 병용요법을 과거 보르테조밉과 면역조절제를 포함한 두 가지 이상의 약물로 치료받은 적이 있는 재발성 난치성 다발성 골수종 성인 환자들을 위한 치료제로 승인하도록 긍정적인 의견을 내놨다.
패리닥이 유럽에서 승인될 경우 이 환자들에 대해 승인된 최초의 히스톤 데아세틸라제(HDAC) 억제제가 된다.
HDAC 억제제의 후성유전학적 기전은 다발성 골수종 환자의 세포 기능 회복을 도울 수 있다. 패리닥은 이 환자들에게 효과가 있는 것으로 나타난 첫 HDAC 억제제다.
노바티스 항암제사업부의 알렉산드로 리바 박사는 “파노비노스테트는 표준치료법을 받은 이후에도 병이 진행된 다발성 골수종 환자를 위한 치료제로 CHMP에 의해 권고된 최초이자 유일한 HDAC 억제제”라고 설명했다.
또한 “CHMP의 긍정적인 의견으로 유럽에 있는 환자들에게 새로운 치료대안을 제공하는데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 되었다”고 덧붙였다.
CHMP의 권고의견은 PANORAMA-1 임상 3상 시험 중 두 가지 이상의 약물로 치료받은 적이 있는 환자 147명을 대상으로 약물의 효능과 안전성을 평가한 자료를 기반으로 하고 있다.
시험결과 위약군의 평균 무진행생존기간이 4.7개월인 것에 비해 파노비노스테트 병용요법을 받은 환자의 무진행생존기간은 12.5개월로 나타났다.
가장 흔한 비혈액학적 부작용으로는 설사, 피로, 구역, 구토 등이 보고됐으며 혈액학적 독성으로는 혈소판감소증, 빈혈, 호중구감소증, 림프구감소증 등이 나타났다.
패리닥 병용요법은 이미 지난 2월에 미국에서 승인된 바 있다. 유럽 집행위원회는 대개 CHMP의 권고 의견을 따라 3개월 이내에 최종 승인 결정을 내린다.
다발성 골수종은 재발률과 치료 저항률이 높은 난치성 질환이며 대부분의 환자들이 점차 표준치료제에 반응하지 않게 되기 때문에 새로운 작용기전을 가진 대안에 대한 미충족 수요가 남아있다.
