미국 FDA의 검토관은 예비검토 자료를 통해 몸에 해로운 LDL 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 사노피와 리제네론 파마슈티컬스의 시험약이 효과적이며 내약성이 우수하다고 평가했다.
FDA는 약물 승인 권고 여부를 논의하기 위한 외부 전문가 자문위원회가 다음 주에 예정된 가운데 이러한 검토결과를 공개했다.
다음 주에 자문위원회는 두 종의 PCSK9 억제제에 대해 논의할 예정인데 하나는 사노피와 리제네론의 프랄루엔트(Praluent, alirocumab)이며 다른 하나는 암젠에서 만든 레파타(Repatha)다.
자문위원회는 고콜레스테롤 및 고중성지방 가족력이 있는 환자 혹은 스타틴을 비롯한 다른 콜레스테롤약을 복용하거나 복용할 수 없는 환자 등에 대한 약물의 효과가 부작용 위험보다 큰지 살펴볼 예정이다.
FDA 대사 및 내분비 제품 부문 제임스 스미스 부국장은 자문위원회 참석자들에게 지난 20년 동안 당국은 LDL 감소를 심장마비, 뇌졸중, 기타 심혈관계 사건 발생 위험 감소를 의미하는 것으로 판단해왔다고 말하며 지난 수년 동안 LDL을 많은 환자집단을 위한 새로운 LDL 저하제의 성공에 대한 대리지표로 사용하는 것에 대해 자문위원회가 공식적으로 논의한 적은 없다고 밝혔다.
다양한 스타틴 임상시험에서는 심혈관계 질환에 대한 효과가 나타났었지만 모든 LDL저하제가 그런 건 아니었다.
스미스 부국장은 LDL-C는 대리적인 지표이며 환자의 기분, 기능 혹은 생존을 반영하는 임상결과는 아니라는 점을 기억해야 한다고 강조했다.
또 당국은 스타틴 약물에 대한 내약성이 있지만 다양한 이유로 복용하지 않는 환자들이 있다는 점을 알고 있다며 스타틴 불응성 환자를 위한 약이라고 딱지를 붙이는 것은 심혈관 개선 효과가 알려진 스타틴에 대한 오해와 회피를 낳을 수 있다고 덧붙였다.
