미국 FDA가 주로 출산연령의 여성에게 발생하는 희귀한 진행성 폐질환에 대한 첫 치료제를 승인했다.
화이자에서 만든 라파뮨(Rapamune, sirolimus)은 폐 손상을 유발하며 전 세계적으로 여성 100만 명당 2~5명이 겪고 있는 것으로 추산되는 림프관평활근종증(LAM)에 대한 치료제다.
LAM 재단에 의하면 이 질환의 증상은 천식, 폐기종, 기관지염 같은 다른 폐질환 증상과 유사하다.
이 약물은 1999년에 신장이식을 받은 환자의 이식거부반응을 예방하는 것을 돕기 위한 용도로 승인된 바 있다. FDA는 미충족 수요가 있는 제품의 개발 및 규제통과 과정이 신속하게 진행될 수 있도록 돕는 획기적 치료제 프로그램을 기반으로 검토를 실시했다.
림프관평활근종증 환자는 폐 조직을 침입하는 비정상적인 평활근세포의 성장으로 인해 호흡하기 어렵게 되며 신체에 공급되는 산소가 제한된다.
이 세포는 암은 아니지만 폐에서 통제불가능한 정도로 성장해 기도, 혈관, 림프관이 폐색될 수 있다.
임상시험에서는 89명의 환자들이 참가해 12개월 동안 치료받은 결과 라파뮨 투약군은 위약군보다 폐 기능 감소율이 낮아진 것으로 나타났다.
FDA는 라파뮨 투약군이 치료를 중단한 이후에는 폐 기능 감소가 위약군과 비슷한 수준으로 돌아왔다고 설명했다.
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