미국 FDA의 자문위원회가 버텍스의 낭포성 섬유증 복합제인 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)를 승인하도록 권고했다.
FDA 폐-알레르기 약물 자문위원회는 찬성 12표와 반대 1표로 F508del 변이 카피 두 가지를 가진 12세 이상의 낭포성 섬유증 환자를 치료하는데 오캄비를 사용할 수 있도록 허가해야 한다고 조언했다.
일부 자문위원들은 약물의 효과가 상대적으로 작은 편이며 임상시험에 참여한 환자 중 폐 기능이 악화된 환자도 있다고 지적했지만 대다수의 자문위원들은 낭포성 섬유증을 치료하는데 있어서 오캄비의 잠재적인 효과가 위험성보다 크다고 결론 내렸다.
버텍스는 오캄비가 승인될 경우 미국에서 약 8500명의 환자들이 겪고 있는 것으로 추산되고 있는 이 적응증에 승인된 최초이자 유일한 의약품이 된다고 설명했다.
자문위원회 회의에 앞서 FDA는 병용요법이 이바카프터 단독요법보다 우수한 효과가 있는지 확인하기 어렵다는 등 임상적 타당성에 대해 의문을 제기한 바 있다. 버텍스는 이번 소식으로 우려를 한시름 덜게 됐다.
이바카프터는 버텍스가 칼리데코(Kalydeco)라는 제품명으로 판매하고 있는 다른 유형의 낭포성 섬유증에 대한 치료제다.
FDA는 자문위원회의 권고를 반드시 따라야 할 필요는 없지만 보통은 조언을 받아들인다. FDA의 최종결정기한은 오는 7월 5일까지다.
시장분석가들은 향후 버텍스의 성공을 위해서는 오캄비의 미국 승인이 필수적이라고 보고 있다. 오캄비의 연매출은 내년에 전 세계에서 16억 달러를 기록할 것이며 2020년에는 약 42억 달러에 달할 것이라고 전망되고 있다.
