미국 FDA 검토관이 시험 단계에 있는 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭포성 섬유증 치료제 오캄비(Orkambi)에 대해 의문을 제기했다.
이 약물은 이미 승인된 낭포성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco)와 시험약 루마캐프터(lumacaftor)가 합쳐진 병용요법제다.
버텍스는 전체 낭포성 섬유증 환자 중 약 절반 정도가 가지고 있는 것으로 추산되는 F508del 유전자변이를 가진 12세 이상의 환자를 대상으로 임상시험을 진행했다.
칼리데코는 이 돌연변이를 가진 환자에 대해서는 승인되지 않았다.
버텍스의 기업 커뮤니케이션 부문 수석책임자인 자크리 바버는 현재 미국에서 칼리데코로 치료할 수 있는 낭포성 섬유증 환자수가 약 2000여명인 것에 비해 오캄비가 승인될 경우 약 8500명의 환자들을 치료할 수 있게 될 것이라고 설명했다.
FDA는 오캄비에 대한 승인결정을 7월 5일까지 내릴 예정이다.
이번에 FDA 검토관은 오캄비의 치료효과가 상대적으로 적은 편이지만 안전성 프로파일은 만족스럽다고 밝혔다.
또한 검토관은 보통 병용요법 연구에서는 병용요법과 단독요법을 비교하지만 오캄비의 임상시험은 위약대조연구로 진행됐다고 문제점을 지적했다.
검토관에 의하면 이를 통해서는 루마캐프터가 칼리데코 단독요법보다 추가적인 치료이득을 제공하는지 알기 어렵고 칼리데코가 이러한 환자들에게 긍정적인 효과가 있는지도 확실하지 않다고 한다.
하지만 시장분석가들은 여전히 FDA가 이 약물을 승인할 것이라고 보고 있다.
낭포성 섬유증은 두껍고 끈적거리는 점막이 만들어지게 하는 유전자 결함으로 인해 염증 및 재발성 바이러스성 감염증이 발생하는 질환으로 대부분의 환자들은 20대 중반의 나이에 사망한다.
FDA 검토관에 이어 독립적인 자문위원회가 조만간 승인과 관련된 권고 의견을 밝힐 계획이다.
