미국 FDA가 애브비의 시험약 베네토클랙스(venetoclax)를 과거에 치료받은 적이 있으며 17p 결손 유전자 변이가 있는 재발성/난치성 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 획기적 치료제로 지정했다.
현재 애브비가 제넨텍(Genentech), 로슈와 함께 개발 중인 베네토클랙스는 BCL-2(B-cell lymphoma-2) 단백질 억제제다. 이 약물은 림프구를 비롯한 일부 세포의 사멸을 막는 BCL-2 단백질의 기능을 선택적으로 억제하는 기전을 갖고 있다.
현재 애브비와 제넨텍, 로슈는 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 임상 2상, 3상 단계의 BCL-2 연구를 진행하고 있으며 이와 동시에 다른 종류의 암들에 대한 임상시험도 추진 중에 있다.
애브비의 연구개발 최고책임자인 마이클 세베리노 부사장은 “베네토클랙스의 획기적 치료제 지정은 17p 결손 만성 림프구성 백혈병 환자들에 대한 이 시험약물의 개발을 지원하는 의미가 있다”고 말했다.
또한 “베네토클랙스 개발 프로그램의 진전은 자사가 미충족 수요에 대응하기 위해 혁신적인 의약품을 전달하는데 중점을 두고 있다는 점을 보여주는 사례 중 하나”라고 덧붙였다.
만성 림프구성 백혈병은 골수와 혈액에서 점진적으로 진행되는 암으로 골수에서 지나치게 많은 림프구가 만들어지는 것이 특징이다. 미국에서는 새로 백혈병을 진단받는 환자 중 4분의 1정도가 만성 림프구성 백혈병인 것으로 추산되고 있다.
17p 결손 변이는 17번 염색체의 일부가 없는 게놈 변이다. 17p 결손 만성 림프구성 백혈병을 진단받은 환자의 평균 수명은 2~3년에 불과하다.
