보건복지부(장관 정은경)는 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 공모와 평가를 거쳐 대상 약제 5종을 선정했다고 밝혔다.
선정된 약제는 레오파마의 전신 농포성 건선 치료제 스페비고주, 넥세라파마코리아의 뒤쉔 근디스트로피 치료제 아감리현탁액, 베르토코리아의 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 조엔자정이다.
바이오젠코리아의 근위축성 측삭경화증 치료제 칼소디주, 입센코리아의 원발성 담즙성 담관염 치료제 아이커보정도 해당한다.
복지부는 환자 수가 적어 임상적 근거 확보가 어렵고 대체 치료제가 없는 중증 희귀질환 환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 이번 시범사업을 마련했다.
특히 건강보험 등재 전에 실시하던 비용효과성 평가를 등재 이후 실제 임상 성과와 사전 합의한 평가계획서에 따른 사후평가로 전환하는 것이 핵심이다.
복지부는 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 시범사업 추진 방안을 보고한 뒤 7~8월 참여 대상 약제를 공모했다. 이어 9~10월에는 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 등을 진행했다.
4일에는 전문가와 유관 기관 담당자로 구성된 선정평가위원회를 개최하고, 참여 제약사의 대면 발표 심사를 거쳐 최종 대상 약제를 선정했다.
위원회는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과성뿐 아니라 사후평가계획과 평가 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 고려했다.
이번에 선정된 약제는 사후평가계획서를 보완하고 이행약정서를 제출하는 등의 절차를 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다.
복지부는 시범사업 공고에 따라 정해진 약가와 예상 청구액을 적용해 기존 절차보다 신속한 등재를 추진한다는 방침이다.
유주헌 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하고, 필요 시 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다"고 전했다.
